Artrite, proteine derivate dallo scorpione per il delivery dei farmaci

Uno studio preclinico pubblicato su Science mostra un sistema che potrebbe migliorare la sicurezza del trattamento dell'artrite con i farmaci steroidei, trasportandoli direttamente sulla cartilagine e riducendo gli effetti collaterali sistemici

artrite scorpione

Più volte la natura ci è venuta in aiuto per il trattamento di alcune patologie. Lo dimostra anche un recente studio pubblicato su Science Translational Medicine secondo cui una proteina derivata dal veleno dello scorpione potrebbe tornare utile nella consegna localizzata di farmaci steroidi utilizzati per l’artrite e altre malattie infiammatorie. Gli steroidi infatti benché rappresentino una terapia utile in questi pazienti, possono anche causare una serie di gravi effetti collaterali a causa della loro distribuzione in tutto il corpo.

La ricerca

Per risolvere il problema, gli scienziati del Fred Hutchinson Cancer Research Center hanno utilizzato una minuscola proteina presente nel veleno dello scorpione che hanno scoperto accumularsi rapidamente nella cartilagine articolare. Hanno quindi studiato un modo per collegarla agli steroidi e in seguito hanno testato il composto nei ratti con artrite. Ne è emerso che come avevano ipotizzato i ricercatori, i farmaci si concentravano quasi esclusivamente nelle articolazioni. Dopo varie prove sulla molecola steroidea più adatta, il team si è indirizzato verso il triamcinolone acetonide (Taa). I loro esperimenti sui ratti hanno dimostrato che era efficace nel trattamento dell’infiammazione al pari del desametasone. Ma quando il Taa entra nel flusso sanguigno, diventa inattivo. Evitando di conseguenza una potenziale tossicità in tutto il corpo e un aumento del rischio di infezione causato dal trattamento con steroidi non mirati.

Ridurre gli effetti dannosi

“Per le persone con artrite multi-articolare, gli effetti collaterali conseguenti al trattamento della malattia con questi farmaci possono avere un effetto dannoso al pari o peggio della malattia stessa”, ha affermato Jim Olson, ricercatore senior del progetto e membro della divisione di ricerca clinica di Fred Hutch. “Gli steroidi amano andare ovunque nel corpo tranne dove sono più necessari. Questa è una strategia per migliorare la cura dell’artrite in modo che porti a effetti collaterali sistemici minimi”.

Ispirarsi alla natura

Benché si tratti di una ricerca preclinica ancora lontana dall’applicazione in clinica, è una promettente dimostrazione del concetto, come ha sottolineato Olson, che già diverse volte ha preso spunto dalla natura per scoprire e sviluppare nuovi farmaci. “Ho pensato che se questi peptidi che si trovano nei veleni o nelle tossine potrebbero avere una biodistribuzione davvero unica nei corpi umani” ha riferito Olson. “Perché se li usano per la predazione, devono raggiungere rapidamente determinati luoghi”.

Più di un decennio fa, Olson ha scoperto una mini-proteina trovata nello scorpione “deathstalker” che si lega alle cellule tumorali ma non a quelle sane. Ha co-fondato una società, Blaze Bioscience, nel 2010 per sviluppare un colorante sperimentale chiamato Tumor Paint BLZ-100 realizzato da una versione particolare e luminosa della proteina bersaglio del deathstalker. Ora in fase si test come strumento per i chirurghi per illuminare con precisione tumori cerebrali difficili da vedere.

Prossimi passi

Il team ora spera di testare questo nuovo approccio nei pazienti con una sperimentazione clinica. Prima però dovranno essere eseguiti ulteriori studi tossicologici. Inoltre secondo Olson queste mini-proteine ​​potrebbero consegnare altri farmaci direttamente nella cartilagine. “Pensiamo che gli steroidi abbiano un potenziale importante come candidati per lo sviluppo clinico e stiamo esplorando attivamente altri carichi utili che potrebbero essere consegnati alle articolazioni” ha concluso lo scienziato.