Malattia di Cushing, ok della Fda all’immissione in commercio di osilodrostat

Osilodrostat, di Recordati, è indirizzato a quei pazienti per i quali l'intervento chirurgico non è indicato o non è stato risolutivo. La Fda ha anche confermato al prodotto lo status di farmaco orfano

food and drug administration

La Food and drug administration ha dato il via libera all’immissione in commercio di osilodrostat, di Recordati, indicato per il trattamento di pazienti affetti da malattia di Cushing. Il farmaco è indirizzato a quei pazienti per i quali l’intervento chirurgico non è indicato o non è stato risolutivo. La Fda ha anche confermato a osilodrosat lo status di farmaco orfano, concedendo 7 anni di esclusività per la commercializzazione. Secondo quanto si apprende da un comunicato diffuso dalla società, il trattamento dovrebbe essere disponibile sul mercato Usa nel secondo o terzo trimestre 2020.

Le caratteristiche del farmaco

Il farmaco,  precisa Recordati, è il primo e unico inibitore dell’11 beta-idrossilasi, approvato dalla Fda, che ha dimostrato di poter normalizzare i livelli di cortisolo in un numero significativo di pazienti adulti con un profilo di sicurezza gestibile. Per questo motivo, rappresenta “un’opzione terapeutica innovativa per pazienti affetti dalla malattia di Cushing”.

L’impegno di Recordati

“Siamo lieti del riconoscimento da parte della Fda per l’utilizzo osilodrosat come una terapia efficace e sicura per i pazienti affetti dalla malattia di Cushing” ha commentato Andrea Recordati, amministratore delegato del gruppo. “Recordati rare diseases è impegnata nell’assicurare la disponibilita` di questa terapia a tutti coloro che ne hanno bisogno.

I rischi della malattia

“Si tratta di una terapia importante per il trattamento di pazienti con questa grave e potenzialmente fatale malattia rara”, aggiunge Maria Fleseriu, professoressa di medicina e neurochirurgia e  direttore del Pituitary Center dell’Università Oregon health science. “La malattia di Cushing porta a un rischio aumentato di malattie cardiovascolari e cerebrovascolari, oltre a ipercoagulabilità, diabete, infezioni, depressione, e diminuisce la qualità della vita. Se non adeguatamente trattata, la patologia aumenta il livello di mortalità. Finora i pazienti che necessitano di farmaci per la  riduzione dei livelli di cortisolo hanno avuto poche opzioni approvate e di efficacia limitata o con troppi effetti collaterali. Con questo  trattamento orale di dimostrata efficacia abbiamo un’opzione terapeutica che ci aiuterà a rispondere ai bisogni dei pazienti in una popolazione scarsamente servita”.