Sma, Chmp fornisce parere positivo a onasemnogene abeparvovec

Si attende ora il pronunciamento della Commissione Ue. Il problema rimane legato all'altissimo costo della terapia genica (2,1 milioni di dollari)

Farmaci contro la Sma

Via libera del Chmp dell’Ema per onasemnogene abeparvovec il farmaco di Novartis previsto contro l’atrofia muscolare e spinale in bambini sotto i due anni affetti dalla forma più grave della patologia o che ancora non presentano i sintomi. Il meccanismo terapeutica prevede l’impiego di un virus per fornire una copia normale del gene SMN1 ai nati con il gene difettoso. Il farmaco viene somministrato per infusione.

La precedente approvazione

L’ok dell’Ema, in attesa che si pronunci la Commissione europea, segue quello della Food and drug administration del 2019. La notizia è stata accolta molto bene dalle famiglie dei bambini affetti da questa patologia. L’ente regolatorio americano, all’epoca, ha preteso che onasemnogene abeparvovec includa l’avvertenza sui possibili effetti avversi, tra cui, oltre al vomito, danni epatici.

Il problema del costo

Ma c’è un “ma” in tutto questo. Infatti il farmaco è stato oggetto di pesanti critiche da parte della comunità internazionale e Novartis è stata pesantemente bersagliata. Il farmaco è una terapia genica potenzialmente risolutiva della patologia. L’incidenza è di un paziente su 10 mila e la forma più severa nel 90% dei casi porta alla morte o alla ventilazione permanente entro i primi due anni di vita. Novartis acquistà la terapia da Avexis per otto miliardi nel 2018 e ha proposto un prezzo di mercato di oltre due milioni di dollari monodose. Le critiche non sono mancate. L’azienda si è difesa sottolineando come l’unico trattamento previsto garantisca una riduzione dei trattamenti successivi e una minore ospedalizzazione. Sulla questione si era espresso anche il Ceo di Novarti Vas Narasimhan definendolo “un prezzo equo”.