Emofilia A, emicizumab rimborsabile in Italia per pazienti senza inibitori del fattore VIII

Pubblicata in Gazzetta Ufficiale la nuova indicazione terapeutica del farmaco, disponibile anche per la profilassi degli episodi di sanguinamento in adulti e bambini senza inibitori del fattore di coagulazione

Emofilia A

C’è una nuova soluzione terapeutica per i malati di emofilia A e inibitori del fattore VIII. Arriva anche in Italia la rimborsabilità per la nuova indicazione di emicizumab, il primo anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico indicato per il trattamento di routine degli episodi emorragici in pazienti affetti da questa malattia. Roche, azienda produttrice del farmaco, ha comunicato la pubblicazione in Gazzetta ufficiale della rimborsabilità del farmaco, anche per la profilassi degli episodi di sanguinamento in adulti e bambini affetti da emofilia A grave senza inibitori del fattore VIII.

In Europa, il farmaco è già approvato per questa indicazione e ora è rimborsato anche nel nostro Paese con diverse frequenze di somministrazione (una volta a settimana, ogni due settimane od ogni quattro settimane).

Si tratta della prima soluzione terapeutica che, nell’ambito di un confronto intrapaziente prospettico, ha mostrato una riduzione significativa dei sanguinamenti trattati rispetto alla precedente profilassi con fattore VIII

Cos’è l’emofilia A

L’emofilia A è una malattia rara ed ereditaria del sangue caratterizzata dal deficit del “fattore VIII” – proteina necessaria al corretto funzionamento del processo di coagulazione del sangue – che colpisce circa 4mila persone in Italia, di cui il 40-50% circa presenta una forma grave della malattia.

“Si tratta di un notevole passo avanti nell’offerta terapeutica per i pazienti con emofilia A.. Tale approvazione potrà rappresentare una svolta anche in termini pratici contribuendo a portare significativi vantaggi anche alle persone che vivono con emofilia A grave senza inibitori, che rappresentano peraltro una percentuale maggiore di pazienti”, ha dichiarato Giancarlo Castaman, direttore del centro malattie emorragiche e della coagulazione dell’Azienda ospedaliero-universitaria Careggi di Firenze

I principali trattamenti

Il trattamento principale dell’emofilia A è rappresentato dalla somministrazione del fattore VIII. Il sistema immunitario, in alcuni casi, potrebbe riconoscere come estraneo il fattore VIII somministrato per curare l’emofilia e produrre contro di esso degli anticorpi, chiamati anche inibitori.

In questo senso emicizumab rappresenta un’importante innovazione nell’ambito delle terapie per l’emofilia A, avendo risposto ad un elevato bisogno terapeutico sia per pazienti con inibitori del fattore VIII, sia oggi per pazienti con patologia grave senza inibitori.

Gli studi

Dallo studio Haven 3 condotto su soggetti affetti da emofilia A senza inibitori del fattore VIII, nell’ambito di un confronto prospettico intrapaziente, emerge come la profilassi con emicizumab ogni settimana abbia dimostrato una riduzione statisticamente significativa dei sanguinamenti trattati pari al 68% rispetto alla precedente profilassi con fattore VIII.

Nello studio Haven 4 condotto su soggetti affetti da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, emicizumab somministrato ogni quattro settimane ha evidenziato un controllo clinicamente rilevante dei sanguinamenti.

“La nuova indicazione per emicizumab è una soluzione in grado di controllare efficacemente i sanguinamenti e che può essere somministrata, secondo le necessità cliniche, una volta a settimana, ogni due settimane od ogni quattro settimane per via sottocutanea. Proprio questi aspetti vanno incontro ai principali bisogni nell’ottica di un miglioramento complessivo della quotidianità dei pazienti e dei loro familiari, garantendo una protezione costante”, ha spiegato Flora Peyvandi, professore ordinario di medicina interna dell’Università degli studi di Milano.

La voce dei pazienti

In questo scenario per i pazienti che vivono con emofilia A severa, la voce delle associazioni dei pazienti stessi esprime soddisfazione: “Registriamo con favore questo ampliamento dell’accesso alle cure, che va ad accrescere ulteriormente le opzioni terapeutiche oggi a disposizione dei nostri clinici nella cura dei tanti pazienti che vivono con una forma grave di emofilia”, ha dichiarato Cristina Cassone, presidente FedEmo. “Tali pazienti potranno trarre benefici da questa possibilità terapeutica, con positivi riflessi anche sul fronte della loro qualità di vita”.

“I pazienti grazie a questa soluzione terapeutica infatti non dovranno più sottoporsi a trattamenti frequenti, anche più di uno nell’arco della stessa settimana, con tutti i disagi che questo comporta, ma potranno riadattare alcuni aspetti della loro vita avendo la possibilità di sottoporsi a una terapia meno invasiva e più circoscritta nel tempo. L’approvazione anche in Italia, che pur rappresenta un enorme passo avanti per garantire a tutti i pazienti italiani l’accesso alla terapia, però non basta: occorre infatti e ci auguriamo che la terapia possa essere adesso prescrivibile in maniera omogenea su tutto il territorio nazionale per chi vive ogni giorno con questa patologia rara”, ha aggiunto Andrea Buzzi, presidente di Fondazione paracelso.