Terapie cellulari: Ema in campo contro il ricorso a cure non validate

Con un parere del Comitato per le terapie avanzate (Cat), l’agenzia mette in guardia pazienti e cittadini, dopo i casi di alcune strutture, segnalate in Europa a inizio 2020, che promuovono trattamenti non approvati per gravi malattie

terapie cellulari

Massima allerta su terapie cellulare non validate scientificamente e proposte ai pazienti in giro per l’Europa. È il monito dell’Agenzia europea dei medicinali (Ema). Tramite un parere del suo Comitato per le terapie avanzate (Cat), l’ente regolatorio mette in guardia pazienti e cittadini. Un passo necessario, spiega Ema, dopo i casi – segnalati a inizio 2020 – di “persone, aziende e ospedali” che a inizio 2020 promuovevano trattamenti non approvati per pazienti con gravi malattie, fra cui cancro, distrofia muscolare, perdita della vista, paralisi cerebrale, ma anche autismo e patologie cardiovascolari.

Terapie cellulari non validate: i rischi

“Questi trattamenti – ricorda l’Ema in una nota – possono esporre i pazienti a gravi rischi, a fronte di benefici ridotti o assenti. I pazienti che ricorrono a terapie cellulari non validate scientificamente o non regolamentate hanno riportato effetti collaterali gravi, a volte fatali, tra cui infezioni, reazioni immunitarie indesiderate, formazione di tumori, perdita della vista ed emorragie cerebrali”.

Come funzionano le terapie cellulari

Le terapie cellulari sono trattamenti che utilizzano le cellule del paziente o di un donatore. “L’uso di sangue e di cellule per il trapianto è una pratica medica consolidata. Tuttavia – sottolinea l’agenzia –  se le cellule non sono utilizzate per la stessa funzione essenziale nel paziente ricevente come nel donatore o se queste sono manipolate in modo sostanziale, non si può parlare di trapianti e non è possibile supporne la sicurezza i benefici. Per questo motivo, tali terapie sono regolamentate nell’Ue come prodotti medicinali”.

L’importanza di studi clinici ben progettati

Il Comitato per le terapie avanzate dell’Ema ricorda che per “beneficiare della promessa delle terapie cellulari” sono essenziali “studi clinici ben progettati”. Studi necesasari non solo per comprendere la sicurezza e i vantaggi delle terapie innovative, ma anche per “tutelare l’incolumità, la dignità e i diritti dei pazienti”.

I controlli

È altrettanto importante verificare che la qualità dei prodotti sia adeguatamente controllata. “Una volta che vengono autorizzati nell’Unione europea – prosegue la nota  l’Ema e le agenzie nazionali per i medicinali ne monitorano la sicurezza in modo costante e condividono le informazioni per consentire l’adozione di decisioni rapide a livello dell’Ue allo scopo di proteggere la salute dei pazienti. Eludere le procedure di autorizzazione all’immissione in commercio e alla sperimentazione clinica rende difficile comprendere e documentare gli effetti delle terapie cellulari, privando così i futuri pazienti dell’accesso a trattamenti potenzialmente curativi”.

Il monito

Questo il monito finale: “I pazienti o le loro famiglie, qualora stiano prendendo in considerazione il ricorso a terapie cellulari, devono rivolgersi ai professionisti sanitari per ottenere informazioni sui benefici e i rischi del trattamento e per conoscere l’autorità che le ha approvate. Possono anche contattare – conclude Ema – direttamente le agenzie nazionali per i medicinali” o quella europea.