Terapia genica, Genespire e SR-Tiget annunciano una nuova alleanza

Saranno sviluppate terapie basate su nuove tecnologie di editing genomico e vettori lentivirali di SR-Tiget, per le immunodeficienze primarie e malattie metaboliche. I dati preclinici saranno presentati al 23° meeting annuale (virtuale) dell'Asgct

Genespire SR-Tiget terapie geniche

Nuova collaborazione in ambito terapie avanzate, tra il San Raffaele Telethon institute for gene therapy (SR-Tiget) e Genespire, società biotecnologica focalizzata sullo sviluppo di terapie geniche. Alleanza che nasce per la ricerca e lo sviluppo di potenziali prodotti terapeutici per le persone affette da immunodeficienze primarie e malattie metaboliche, basate su nuove tecnologie di editing genico e vettori lentivirali sviluppate dal SR-Tiget. In base all’accordo quindi, Genespire e SR-Tiget studieranno e svilupperanno nuove terapie geniche per affrontare gravi esigenze mediche insoddisfatte, sfruttando gli strumenti sviluppati da SR-Tiget.

Verso i trial clinici

Genespire è uno spin-out del SR-Tiget, co-fondata nel marzo 2020 da Luigi Naldini, direttore del SR-Tiget e pioniere della terapia genica e Alessio Cantore, della Fondazione Telethon e Ospedale San Raffaele. La biotech ha recentemente raccolto 16 milioni di euro in un round di finanziamento Series A da parte di Sofinnova Partners. “Siamo entusiasti di aver assicurato un percorso per portare avanti alcuni prodotti di terapia genetica nati al SR-Tiget per aiutare le persone colpite da gravi disturbi del metabolismo e di immunodeficienza” ha dichiarato Naldini. “L’alleanza tra SR-Tiget e Genespire fornirà i mezzi per progredire in maniera efficace verso gli studi clinici, con una forte prospettiva nello sviluppare medicinali efficaci e sicuri pronti per l’accesso al mercato “.

Le malattie metaboliche

A Genespire è stata concessa una licenza globale esclusiva per la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di terapie geniche per le malattie metaboliche, basate sui vettori lentivirali regolati da microRNA e privi di alloantigeni di SR-Tiget. Strumenti che consentono una terapia genica stabile, mirata al fegato, anche per malattie ad esordio precoce, che richiedono la somministrazione in giovane età.

I nuovi dati relativi alla piattaforma vettoriale lentivirale per la terapia genica epatica, saranno presentati da Cantore durante il 23° meeting annuale dell’American Society for Cell and Gene Therapy (ASGCT), che si svolgerà virtualmente dal 12 al 15 maggio 2020. In particolare sarà presentato lo studio di stabilità delle cellule epatiche geneticamente modificate con vettore lentivirale in seguito alla crescita del fegato postnatale nei topi, in vista della sua potenziale applicazione ai pazienti pediatrici.

Il prodotto principale di Genespire

Genespire ha anche ottenuto licenze e opzioni esclusive per i risultati di un programma di ricerca e sviluppo congiunto con SR-Tiget, che sfrutta la terapia genica ex vivo su cellule T e cellule staminali ematopoietiche per affrontare immunodeficienze primarie. In quest’ottica SR-Tiget e Genespire collaboreranno per la prima volta per portare in clinica una terapia genica a cellule T autologa modificata ex vivo per la sindrome da iper-IgM legata all’X (HIGM1), che diventerà il principale prodotto candidato di Genespire.

La sindrome da iper-IgM

La HIGM1 è causata da mutazioni ereditarie del gene del ligando CD40 (CD40L), che porta a una compromissione della risposta anticorpale e dell’immunità innata. Il che dal punto di vista clinico si traduce in una difficoltà a combattere le infezioni, che possono anche essere letali. L’obiettivo del trattamento è correggere il gene difettoso attraverso l’editing mirato del locus endogeno, mantenendo così la regolazione fisiologica del gene CD40L, con l’obiettivo di migliorare la risposta immunitaria dei pazienti.

Dal laboratorio al paziente

I risultati preclinici di SR-Tiget su HIGM1 saranno resi noti in una presentazione durante l’Asgct. Sarà illustrata la tecnologia e i risultati ottenuti dagli studi preclinici condotti in un modello di malattia e in cellule derivate dai pazienti. Verrà discusso inoltre il potenziale dell’approccio terapeutico basato sulla terapia genica delle cellule T per i pazienti con sindrome da iper-IgM.

“SR-Tiget offre una straordinaria competenza ed esperienza significativa nello sviluppo di terapie geniche dal laboratorio al capezzale del malato” ha aggiunto Julia Berretta, Amministratore delegato di Genespire. “Riteniamo che questa collaborazione sarà fondamentale per Genespire per realizzare l’obiettivo di tradurre la scienza pionieristica in soluzioni terapeutiche trasformative per i pazienti”.