Asco, positivi i dati sulla Car-T di Janssen per il mieloma multiplo

Ad un follow-up più lungo, i risultati della fase 1b/2 dello studio Cartitude-1 dimostrano un tasso di risposta complessivo del 100%, di risposta completa stringente dell'86% a una mediana di 11,5 mesi e una sopravvivenza libera da progressione dell'86% a nove mesi, per i pazienti con malattia recidivate o refrattaria

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Si confermano positivi i dati sulla terapia Car-T Jnj-4528, sviluppata da Janssen, azienda farmaceutica del gruppo Johnson & Johnson, per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario. L’aggiornamento dei risultati dello studio di fase 1b/2 CARTITUDE-1, multicentrico in aperto, tutt’ora in corso, che sta valutando l’efficacia e la sicurezza di JNJ-4528 sarà presentato in occasione del prossimo meeting annuale dell’American Society of Clinical Oncology (Asco) (virtual scientific program, abstract #8505).

La terapia Car-T per il mieloma multiplo

Jnj-4528 è una terapia sperimentale, a base di cellule T che esprimono un recettore chimerico per l’antigene (Car-T), diretto verso l’antigene di maturazione delle cellule B (Bcmq) per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario. La Bcma è una proteina altamente espressa sulle cellule di mieloma multiplo, un tumore del sangue incurabile che inizia nel midollo osseo ed è caratterizzato da un’eccessiva proliferazione di plasmacellule. Sebbene il trattamento attuale possa portare alla remissione, sfortunatamente i pazienti possono andare incontro a una recidiva, poiché non esiste attualmente una cura risolutiva.

Il follow-up dello studio

I risultati ad un follow-up più lungo dello studio (n = 29 pazienti) mostrano che tutti i pazienti hanno risposto alla terapia. Le risposte inoltre, sono state profonde e durature, con l’86% dei pazienti che ha raggiunto una risposta completa stringente a una mediana di 11,5 mesi. L’86% dei pazienti infine, era in vita e libero da progressione della malattia al nono mese.  Il 100% di risposta complessiva (Orr) comprende il 97% dei pazienti con risposta parziale molto buona o migliore e il 3% con risposta parziale. Le risposte sono state osservate, in pazienti precedentemente pluri-trattati (n = 29), con la somministrazione di una dose mediana di 0,72×106 cellule T vitali Car+/kg.

I pazienti arruolati

I pazienti valutati avevano ricevuto una mediana di cinque precedenti regimi terapeutici; l’86% era triplo-refrattario e il 28% penta-refrattario. La mediana del tempo alla prima risposta è stata di un mese e l’81% dei pazienti valutabili (n=16) ha raggiunto una malattia minima residua (Mrd) negativa a 10-5 o 10-6 alla prima presunta risposta completa. Gli eventi avversi più comuni (AEs) osservati in Cartitude-1 sono stati la neutropenia (100%) e la sindrome da rilascio di citochine (Crs, 93%).

Dati di conferma

“Questi risultati ad un più lungo follow-up dimostrano e confermano un effetto del trattamento” ha affermato Jesus Berdeja, direttore del Myeloma Research, Sarah Cannon Research Institute, e principale ricercatore dello studio. “Il quale si mantiene nel tempo in pazienti precedentemente pluri-trattati con una prognosi sfavorevole. Sono dati incoraggianti sia per il tasso relativamente elevato di risposte complete stringenti, sia per la sopravvivenza libera da progressione osservata”.

Prime e farmaco orfano

Nel dicembre 2017, Janssen ha stipulato un accordo mondiale esclusivo di licenza e collaborazione con Legend Biotech per sviluppare e commercializzare Jnj-4528. Ad aprile 2019, Jnj-4528 ha ottenuto la designazione Prime (PRIority MEdicines) dall’Agenzia europea per i medicinali (Ema). Nel febbraio 2020, la Commissione europea ha concesso a Jnj-4528 la designazione di farmaco orfano.