Alzheimer, la Fda approva un marcatore diagnostico per la tau

L’agente diagnostico radioattivo sviluppato da Avid Radiopharmaceuticals una controllata di Eli Lilly è indicato per la Pet del cervello di pazienti adulti con deficit cognitivo, in fase di valutazione per la malattia di Alzheimer. È il primo per la tau

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La Food and Drug Administration (Fda) statunitense ha approvato tauvid (flortaucipir F18), un agente diagnostico radioattivo somministrato per via endovenosa, utile per rilevare la presenza della proteina tau con le indagini diagnostiche. La molecola, sviluppato da Avid Radiopharmaceuticals una controllata di Eli Lilly, è indicata per la tomografia a emissione di positroni (Pet) del cervello di pazienti adulti con deficit cognitivo, in fase di valutazione per la malattia di Alzheimer. Può essere utile ai medici per stimare la densità, la portata e la distribuzione dei grovigli neurofibrillari (neurofibrillary tangles, Nft) della proteina tau, che rappresentano un marcatore primario della malattia di Alzheimer, oltre alla proteina amiloide.

Tau e amiloide

Nei pazienti con malattia di Alzheimer, le forme patologiche di proteine tau si sviluppano all’interno dei neuroni nel cervello, creando grovigli neurofibrillari e interrompendo il segnale neuronale. Tauvid si lega ai siti del cervello associati a questo mal ripiegamento delle proteine tau, che può essere rilevata con una scansione Pet. Una diagnosi neuropatologica della malattia di Alzheimer richiede la conferma della presenza nel cervello, sia delle placche di beta-amiloide sia di Nft di tau. Tauvid è il primo e unico agente diagnostico approvato per l’immagine di Nft tau nel cervello. Mentre nel 2012, la Fda aveva approvato un agente analogo, radioattivo (Amyvid) – sviluppato sempre da Avid e Lilly – per le placche di amiloide con scansione Pet.

Il primo per la tau

“Questa approvazione permetterà agli operatori sanitari di eseguire un nuovo tipo di scansione del cervello. Da utilizzare nei pazienti in fase di valutazione per la malattia di Alzheimer”, ha affermato Charles Ganley, direttore dell’ufficio di medicina specialistica presso il Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci della Fda. “È il primo farmaco approvato per l’imaging della patologia tau, uno dei due segni distintivi neuropatologici della malattia di Alzheimer. Rappresenta un progresso importante per i pazienti con deficit cognitivo che vengono valutati per la condizione”.

Gli studi clinici

La sicurezza e l’efficacia dell’imaging tauvid sono state valutate in due studi clinici. In ogni studio, cinque clinici hanno letto e interpretato l’imaging Tauvid. Gli esperti hanno lavorato in cieco, senza conoscere le informazioni cliniche e interpretando l’imaging come positivo o negativo.

Il primo studio, in particole, ha arruolato 156 pazienti malati terminali, che hanno accettato di sottoporsi a imaging con tauvid e di partecipare a un programma di donazione cerebrale post mortem. In 64 dei pazienti che sono deceduti entro nove mesi, dalla scansione cerebrale con tauvid, la lettura della scansione da parte dei clinici è stata confrontata con le letture post mortem di patologi indipendenti. I quali hanno valutato la densità e la distribuzione delle Nft nello stesso cervello. Lo studio ha mostrato che chi leggeva le immagini ottenute con tauvid aveva un’alta probabilità di valutare correttamente i pazienti con patologia tau. Mentre aveva una probabilità medio-alta di valutare correttamente i pazienti senza patologia tau.

Uno strumento in più

“L’uso dell’imaging diagnostico può aiutare i pazienti e le loro famiglie a pianificare il futuro e fare scelte informate sulla loro salute e benessere”ha affermato Reisa Sperling, professoressa di neurologia presso la Harvard Medical School e direttore del Centro per la ricerca e il trattamento dell’Alzheimer presso il Brigham and Women’s Hospital e il Massachusetts General Hospital. “Oltre a facilitare un’adeguata gestione dei pazienti per i medici. Determinare, inoltre, la distribuzione anatomica e la densità dei Nft di tau nel cervello era possibile, in precedenza, solo con l’autopsia. Ora abbiamo uno strumento in più per ottenere queste importanti informazioni”.

Possibili limiti

La capacità di tauvid di rilevare la patologia tau è stata valutata in pazienti con stadi di demenza generalmente gravi. Per cui potrebbe essere inferiore nei pazienti in stadi precoci di declino cognitivo rispetto a quelli inclusi nello studio. Le reazioni avverse più comuni sono state mal di testa, dolore nel sito di iniezione e aumento della pressione sanguigna. La Fda ha concesso al produttore di tauvid la Priority Review, che prende un responso dell’Ente entro sei mesi. Periodo in cui l’agenzia determina che il farmaco, se approvato, migliorerebbe significativamente la sicurezza o l’efficacia del trattamento, della diagnosi o della prevenzione di un condizione grave.