La Germania sarà la prima in Europa a rendere disponibile la terapia genica per la Sma

Dopo essere stato il primo paese ad autorizzare l’utilizzo della terapia genica per la beta-talassemia, la Germania potrebbe fare il bis e conquistare anche il primato per la recente terapia genica contro l’atrofia muscolare spinale (Sma). In Italia potrebbe arrivare i primi mesi del prossimo anno

terapia genica sma germania

Dopo essere stato il primo paese ad autorizzare l’utilizzo della terapia genica per la beta-talassemia, la Germania potrebbe fare il bis e conquistare anche il primato per la recente terapia genica contro l’atrofia muscolare spinale (Sma). Lo scorso maggio la Commissione europea aveva concesso l’approvazione condizionale a onasemnogene abeparvovec – anche nota con il nome commerciale di Zolgensma – per neonati e bambini con Sma fino a 21 kg di peso, secondo la posologia approvata. In particolare il trattamento è indicato per i pazienti pediatrici con Sma 5q con una mutazione bi-allelica del gene Smn1 e una diagnosi clinica di Sma Tipo 1. Oppure di pazienti con Sma 5q con una mutazione bi-allelica del gene Smn1 e fino a tre copie del gene Smn2.

Il primato tedesco delle terapia genica per la Sma

La Germania potrebbe essere il primo paese europeo a renderla disponibile per i pazienti, come ha riferito un portavoce di Novartis a Pharmaphorum e confermato la stessa società svizzera ad AboutPharma. Visto che i termini di negoziazione dei prezzi sono decisi da ciascuno Stato membro e sono in corso trattative con i pagatori in altri importanti paesi europei. In Germania però il sistema di introduzione sul mercato di nuovi farmaci è diverso, come riporta ancora Pharmaphorum. I prodotti appena lanciati infatti godono di un anno di prezzi gratuiti, prima che il sistema di costo-efficacia Amnog del paese valuti i loro benefici rispetto alle cure standard e stabilisca un prezzo.

Il farmaco più costoso al mondo

Novartis al momento è anche impegnata a negoziazioni con diversi paesi, tra cui l’Italia, dove potrebbe essere disponibile già nei primi mesi del prossimo anno (Covid permettendo). AveXis, società del gruppo Novartis che ha sviluppato la terapia, ha valutato Zolgensma circa 2,1 milioni di dollari negli Stati Uniti e 1,55 milioni di dollari in Giappone. Il che rende già Zolgensma il farmaco più costoso del mondo. Prezzo elevato giustificato, a detta della società, considerando il costo a vita della cura della malattia tra 2,5 e 4 milioni di euro.