Anemia falciforme, parere positivo del Chmp per crizanlizumab

Il farmaco è pensato per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive (Voc) ricorrenti e delle conseguenti crisi dolorose nei pazienti dai 16 anni di età

Novartis ha annunciato oggi che il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha adottato un parere positivo per crizanlizumab per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive (Voc) ricorrenti e delle conseguenti crisi dolorose nei pazienti con anemia falciforme a partire dai 16 anni di età. Crizanlizumab può essere somministrato come terapia aggiuntiva a idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC) o come monoterapia nei pazienti per i quali HU/HC è inappropriata o inadeguata.

Lo studio Sustain

L’opinione del Chmp è basata sui risultati di Sustain, uno studio clinico di 52 settimane, randomizzato e controllato con placebo, il quale ha dimostrato che crizanlizumab ha ridotto in modo significativo il tasso mediano annuale di Voc a 1,63 rispetto al 2,98 del placebo (p = 0,010), una riduzione equivalente al 45%. Tra i pazienti sono state osservate riduzioni della frequenza delle Voc, a prescindere dal genotipo della malattia falciforme e/o dall’uso di idrossiurea. La Commissione Europea valuta la raccomandazione del Chmp e in genere pronuncia la sua decisione finale in circa due mesi. Inoltre, il Committee for Orphan Medicinal Products (Comitato per i medicinali orfani) sta attualmente esaminando l’opportunità di mantenere per crizanlizumab la designazione di “farmaco orfano”. Crizanlizumab è attualmente approvato negli Stati Uniti e in altri sette Paesi per ridurre la frequenza delle crisi vaso-occlusive nei pazienti con anemia falciforme a partire dai 16 anni di età.

L’anemia falciforme

L’anemia falciforme è una delle malattie genetiche del sangue più comuni al mondo. È una patologia cronica, permanente e debilitante, di gravità clinica variabile. L’anemia falciforme è caratterizzata dall’alterazione della forma e proprietà fisiche dei globuli rossi e da una maggior adesività delle diverse cellule ematiche rispetto al solito. In determinate situazioni, queste cellule si attivano e aderiscono tra di loro e la parete interna del vasi sanguigni, formando degli agglomerati (cluster) che a loro volta possono rallentare, bloccare e ridurre il flusso di sangue e ossigeno, causando danni ai vasi sanguigni e agli organi. Questo comporta di conseguenza delle crisi acute ricorrenti ed imprevedibili di occlusione vascolare dolorosa, chiamate anche crisi vaso-occlusive responsabili del danno d’organo.

Le persone affette da anemia falciforme hanno ereditato dai loro genitori due copie anormale del gene dell’emoglobina. Coloro che hanno il “tratto falciforme” (definiti anche “portatori”) hanno ereditato un gene anomalo e un gene normale. Il tratto falciforme può essere asintomatico, ma gli individui con la malattia possono trasmetterla ai propri figli. Se entrambi i genitori hanno il tratto, i loro figli hanno il 25% di probabilità di soffrire di anemia falciforme, il 50% di avere il tratto falciforme e il 25% di avere due geni normali o di non avere il tratto falciforme né l’anemia falciforme. Un semplice esame del sangue può determinare se una persona è portatrice del tratto falciforme. 

L’anemia falciforme interessa molte popolazioni diverse in tutto il mondo, ma colpisce in modo particolare le persone originarie dell’Africa sub-sahariana. È anche comune tra le persone con origini sudamericane, centroamericane e indiane, così come in diversi Paesi del Mediterraneo, come l’Italia e la Turchia, e presso altre popolazioni.