Fda approva tofacitinib per il trattamento dell’artrite idiopatica giovanile con decorso poliarticolare

L'ente regolatorio americano ha approvato il farmaco di Pfizer per il trattamento nei bambini e negli adolescenti dai due anni in su affetti da Pcjia

Fda pfizer

Pfizer ha annunciato l’approvazione da parte della Food and drug admnistration di tofacitinib per il trattamento nei bambini e negli adolescenti dai due anni in su affetti da artrite idiopatica giovanile con decorso poliarticolare. L’ente regolatorio americano ha approvato due tipologie di formulazioni, pillole e soluzione orale, con il dosaggio regolato in base al peso.

Le conseguenze della malattia

“L’artrite idiopatica giovanile con decorso poliarticolare, o Pcjia, è debilitante in quanto può causare dolore articolare significativo e limitare la partecipazione alle attività appropriate di ogni bambino”, ha affermato Hermine Brunner, direttrice della divisione di reumatologia del centro medico del Cincinnati Children’s Hospital e direttrice scientifica del Gruppo di studio collaborativo sulla reumatologia pediatrica. “Sebbene siano già disponibili diversi trattamenti avanzati, tofacitinib sarà una nuova opzione interessante dato che non richiede iniezioni o infusioni”.

L’approvazione si è basata sui dati di uno studio di fase 3 comprendente due periodi: una fase di run-in in aperto di 18 settimane (inclusi 225 pazienti), seguita da una fase di ritiro randomizzata, in doppio cieco di 26 settimane, controllata con placebo.

Lo studio ha valutato l’efficacia e la sicurezza di tofacitinib assunto come compressa da 5 mg o come soluzione orale da 1 mg/ml due volte al giorno in base al peso corporeo del soggetto (<40 kg per la soluzione orale) e/o alle preferenze del paziente.

Reazioni coerenti

In generale, i tipi di reazioni avverse al farmaco nei pazienti con Pcjia erano coerenti con quelli osservati nei pazienti adulti con artrite reumatoide (Ar). “Molti bambini e adolescenti che vivono con artrite idiopatica giovanile poliarticolare hanno bisogno di opzioni avanzate di trattamento orale, quindi siamo orgogliosi di offrire ora il nostro farmaco a questa comunità di pazienti”, ha affermato Michael Corbo, chief development officer, inflammation & immunologia, Pfizer global product development. “Questa approvazione, che è la quarta indicazione per tofacitinib, rafforza la sua utilità nel trattamento delle condizioni infiammatorie immuno-mediate e dimostra ulteriormente la nostra esperienza nella scienza Jak”.