Malattie genetiche rare, finanziamento da 1,5 milioni di dollari per la ricerca del San Raffaele-Telethon

Raffaella Di Micco, ricercatrice dell’Istituto per la terapia genica (Sr-tiget), ha ricevuto il Robertson Stem cell investigator award da parte della New York Stem cell foundation per i suoi studi sulla terapia genica e cellulare finalizzati al trattamento delle malattie ereditarie del sangue

Raffaella Di MiccoUn finanziamento da 1 milione e 500mila dollari per cinque anni. A tanto ammonta il valore del Robertson Stem cell investigator award assegnato a Raffaella Di Micco, ricercatrice dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (Sr-tiget) di Milano, dalla New York Stem cell foundation. Il riconoscimento è rivolto agli scienziati considerati innovatori e in grado di esplorare e di aprire nuove strade nel campo della ricerca scientifica sulle cellule staminali.

Gli studi

Gli studi funzionali realizzati da Di Micco, si legge in una nota, contribuiranno a suggerire nuovi approcci terapeutici di terapia genica e cellulare per il trattamento delle malattie ereditarie del sangue. Per la prima volta il premio è assegnato in Italia.

Il ruolo

All’SR-Tiget Raffaella Di Micco guida un gruppo di ricerca che studia i meccanismi molecolari che governano la risposta delle cellule staminali ematopoietiche umane alle diverse strategie di ingegneria genetica come la terapia genica e l’editing genetico.

Prima volta in Italia

«Sono particolarmente orgogliosa di questo riconoscimento perché è la prima volta in assoluto in cui si premia un ricercatore che lavora in Italia – ha commentato la ricercatrice. Grazie a questo finanziamento il nostro team potrà indagare come rendere ancora più efficienti ed efficaci quelle strategie terapeutiche innovative basate sull’ingegnerizzazione di cellule staminali del sangue che in questi anni hanno dato risultati straordinari per il trattamento di malattie genetiche rare. Nel nostro progetto utilizzeremo anche la tecnica Crisp, un sistema di forbici genetiche sviluppato da Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna, alle quali proprio per questo è assegnato il premio Nobel per la chimica 2020, che consente di intervenire in modo molto preciso sul Dna e che ha aperto importanti prospettive anche per le malattie genetiche rare.