I farmaci europei del 2020, il 50% è per l’oncologia

Su 72 approvazioni una percentuale rilevante riguarda i medicinali antinfettivi a uso sistemico (~20%), mentre percentuali inferiori riguardano farmaci dell’apparato gastrointestinale e del metabolismo e medicinali delle patologie del sangue. I dati del rapporto "Orizzonte farmaci 2021"

agenzia italiana del farmaco

Il rapporto Aifa “Orizzonte farmaci 2021” pubblicato il 21 gennaio offre fin da subito il quadro delle approvazioni europee dell’anno da poco trascorso. Il dato che emerge subito è quello relativo all’oncologia, che è l’area terapeutica che ha maggiormente beneficiato delle approvazioni dell’Ema. Su 72 medicinali autorizzati, infatti, la metà è per l’oncologia.

Permane il primato

Facciamo un passo indietro per inquadrare meglio lo scenario. Su 72 approvazioni 45 contenevano sostanze attive nuove. Tra quest’ultime 20 sono medicinali orfani per il trattamento di patologie rare e 25 non sono orfani. Si aggiungono poi 12 biosimilari e 15 medicinali equivalenti. Come detto la metà riguarda molecole antineoplastiche e immunomodulatori destinati al trattamento di alcuni tipi di tumori solidi (quali il tumore del polmone, della mammella e dell’ovaio) e del sangue (quali linfoma, leucemia e mieloma). Una percentuale rilevante riguarda i medicinali antinfettivi a uso sistemico (~20%), mentre percentuali inferiori riguardano farmaci dell’apparato gastrointestinale e del metabolismo e medicinali delle patologie del sangue. Tra i medicinali orfani che hanno ricevuto il parere positivo dell’Ema, 3 sono medicinali per terapie avanzate e, in particolare, si tratta di terapie geniche: Zolgensma per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale, Tecartus per il trattamento del linfoma a cellule mantellari e Libmeldy per il trattamento della leucodistrofia metacromatica).

Le aspettative del 2021

Al momento della stesura del Rapporto, sulla base delle richieste di Aic pervenute all’Ema, è atteso nel 2021 un parere per 83 nuovi medicinali: 57 medicinali contenenti nuove sostanze attive (di cui 29 medicinali orfani per il trattamento di patologie rare e 28 medicinali non orfani), 11 medicinali biosimilari e 15 medicinali equivalenti. Nonostante la maggior parte dei medicinali riguardi le neoplasie (~25%), risulta rilevante anche la quota in valutazione per altre aree terapeutiche, con particolare riferimento ai medicinali immunosoppressori (~10%) e, in minor misura, ai medicinali per il sistema nervoso. Infine, tra i 29 medicinali orfani attualmente in valutazione, 6 sono per terapie avanzate: Sitoiganap (ERC-1671), Idecabtagene vicleucel, Lisocabtagene maraleucel, Eladocagene exuparvovec, Elivaldogene autotemcel, Lenadogene nolparvovec, rispettivamente per il trattamento di glioma, mieloma multiplo, linfoma a cellule B, deficit di decarbossilasi degli L aminoacidiaromatici, mutazione genetica ABCD1 e adrenoleucodistrofia cerebrale, perdita della vista.

All’inizio del 2020 erano in valutazione 76 nuovi medicinali con parere atteso entro lo stesso anno. Di questi ultimi, 72 nuovi medicinali (pari al 95% del totale) sono stati successivamente approvati, mentre 4 (il 5%) sono ancora in attesa diricevere un parere. Per quanto riguarda la tipologia di farmaci, 57 contengono nuove sostanze attive (68%), 11 sono biosimilari (13%) e 15 sono equivalenti (18%).

I biosimilari

Nel 2020 il Chmp dell’Ema ha espresso parere positivo all’Aic di 12 medicinali biosimilari. Il maggior numero di molecole di questo tipo appartiene alla categoria ATC L, farmaci antineoplastici e immunomodulatori, che rappresenta il 66,6% del totale. Le altre categorie ATC A (apparato gastrointestinale e metabolismo) e H (preparati ormonali sistemici, escluso gli ormoni sessuali) sono rappresentate da 2 medicinali biosimilari, pari al 16,7% del totale.

…e generici

Per i 15 farmaci equivalenti, il 66% è suddiviso tra antineoplastici e immunomodulatori. Lealtre categorie ATC sono rappresentate da un minimo di 1 a un massimo di 2 medicinaliequivalenti, rispettivamente pari al 6,7% e al 13,3% del totale.

L’andamento nel triennio 2018-2020

Nel corso del triennio 2018-2020, 192 nuovi medicinali hanno ricevuto il parere positivo. Il primato dei farmaci antineoplastici e immunomodulatori è confermato, ma si nota l’appartenenza maggioritaria al gruppo ATC L, che rappresenta il 45,8% del totale dei medicinali autorizzati nel triennio di riferimento (88). Seguono, inordine decrescente, i medicinali della categoria ATC J (antinfettivi a uso sistemico) pari al15,1% del totale (29) e delle categorie ATC A (apparato gastrointestinale e metabolismo) e B (sangue e sistema emopoietico), che rappresentano singolarmente l’8,3% del totale (16, per ciascuna categoria). I medicinali della categoria ATC N (sistema nervoso) costituiscono il 5,7% del totale (11). Le restanti categorie ATC sono rappresentate da unnumero minore di farmaci autorizzati nel triennio, che va da un minimo di 1 a un massimo di 7, rispettivamente pari allo 0,5% e al 3,6% del totale.