Glioma pontino intrinseco diffuso, al via una raccolta fondi per la ricerca di una nuova cura

A lanciarla è Progetto G.A.I.A. Onlus, associazione di genitori di bambini in cura all'ospedale Salesi di Ancona. Il Dipg è un tumore primitivo cerebrale “raro” che si sviluppa nel tronco encefalico nei soggetti con un'età media di 6-7 anni. Ecco come donare

Progetto DipgUna raccolta fondi per sostenere la ricerca per una nuova cura del Glioma pontino intrinseco diffuso (Dipg). A lanciarla è l’associazione Progetto G.A.I.A. Onlus, realtà fondata da genitori di bambini in cura presso il reparto di oncoematologia dell’ospedale Salesi di Ancona. Il Dipg è un tumore primitivo cerebrale “raro” che si sviluppa nel tronco encefalico principalmente nei bambini con un’età media di 6-7 anni. Rappresenta il 10% di tutti i tumori pediatrici. Le donazioni possono essere effettuate tramite la piattaforma Let’s… Donation.

Il progetto

Il progetto nasce da un gruppo di ricerca coordinato  Antonio Scilimati, professore del dipartimento di farmacia – Scienze del farmaco dell’Università degli Studi di Bari, da tempo impegnato nella preparazione di composti bio-farmacologicamente attivi per la diagnosi e il trattamento di malattie che interessano organi centrali come il cervello, con una particolare attenzione a patologie ancora in cerca di soluzioni terapeutiche.

I casi

I bambini presentano in genere una storia recente di alterazioni dell’equilibrio, difficoltà nel movimento di una metà del corpo associate a strabismo, paresi dei muscoli della faccia, difficoltà nella deglutizione. Sfortunatamente, Dipg ha una prognosi sfavorevole e la sopravvivenza mediana è generalmente inferiore a 16-24 mesi indipendentemente dal trattamento ricevuto. Fino ad ora, i bambini con Dipg sono trattati con radioterapia focale da sola o in combinazione con agenti antitumorali, mentre il trattamento chirurgico di norma non è possibile ed è controindicato perché sarebbe troppo invasivo.  Pur trattandosi di un tumore “raro”, l’interesse scientifico per Dipg è aumentato nell’ultimo decennio, ipotizzando anche vari meccanismi per favorire l’apoptosi ovvero la morte programmata delle cellule tumorali.

Possibili terapie

Una possibile strategia terapeutica per il trattamento del Dipg è l’utilizzo di modulatori dell’attività un enzima umano denominato Caseynolitic protease P (ClpP). Si tratta di un enzima proteolitico (demolisce le proteine) situato nei mitocondri (le centraline energetiche delle cellule) il cui compito principale è quello di eliminare proteine mal ripiegate, e il cui accumulo potrebbe causare mal funzionamenti cellulari e anche l’insorgenza del tumore. Il gruppo di ricercatori ha già preparato in laboratorio diverse molecole, potenziali modulatori del ClpP. A breve, saranno sottoposti ad analisi farmacologica per verificarne l’attività, in particolare la loro capacità di attraversare la barriera ematoencefalica e quindi arrivare al sistema nervoso centrale (al cervello). Dopo una prima valutazione “in vitro”, i migliori composti verranno saggiati per verificare la loro sicurezza ed efficacia “in vivo” con modelli pre-clinici che ne consentiranno l’impiego in sicurezza sull’uomo.