Mieloma multiplo, l’Ema valuta una nuova Car-T

Il Committee for medicinal products for human use (Chmp) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) eseguirà una valutazione accelerata per l’autorizzazione all’immissione in commercio della terapia Car-T ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) di Janssen

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Fra Il Committee for medicinal products for human use (Chmp) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) eseguirà una valutazione accelerata per l’autorizzazione all’immissione in commercio della terapia Car-T ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) per il mieloma multiplo. La terapia Car-T sviluppata da Janssen, azienda farmaceutica del gruppo Johnson & Johnson è diretta verso l’antigene di maturazione delle cellule B (Bcma), mentre le precedenti terapie Car-T approvate sono dirette verso il recettore CD-19. È indicata per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario.

La terapia Car-T per il mieloma multiplo Cilta-cel

Cilta-cel è una Car-T strutturalmente diversificata con due domini di riconoscimento antigenici verso Bcma, una proteina altamente espressa sulle cellule di mieloma. Nel dicembre 2017, Janssen Biotech, Inc. (Janssen) ha stipulato un accordo mondiale esclusivo di licenza e collaborazione con Legend Biotech per sviluppare e commercializzare cilta-cel. Nel maggio 2018, Janssen ha avviato la fase 1b/2 dello studio Cartitude-1 (NCT03548207) per valutare l’efficacia e la sicurezza di cilta-cel in adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario, sulla base dei risultati dello studio Legend-2. Ad aprile 2019 cilta-cel ha ottenuto la designazione Prime (PRIority MEdicines) dall’Ema e nel febbraio 2020, la Commissione Europea ha concesso a cilta-cel la designazione di farmaco orfano.

Aic atteso per la metà del 2021

La posizione di Ema fa seguito a quanto stabilito a dicembre 2020 dalla Fda statunitense. La quale aveva previsto di valutare la concessione della Biologics License Application (Bla) per cilta-cel con procedura agevolata “rolling submission”. La richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio di cilta-cel dovrebbe essere presentata nella prima metà del 2021. Ed è supportata dai risultati positivi dello studio di fase 1b/2 Cartitude-1. Gli ultimi risultati sono stati presentati al recente congresso dell’American Society of Hematology (Ash) 2020.

Lo studio Cartitude-1

Lo studio multicentrico in aperto di fase 1b/2 – tutt’ora in corso – sta valutando la sicurezza e l’efficacia di cilta-cel in adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario. Il 99 per cento dei quali era risultato refrattario alla precedente linea di trattamento; 88 per cento alle tre classi: agente immunomodulante (IMiD), inibitore del proteasoma e anticorpo anti-CD38.