La Fda approva liso-cel, Car-T di Bristol Myers Squibb per il linfoma a grandi cellule B

L’approvazione si è basata sui dati dello studio Trascend: nello studio, 192 pazienti sono stati trattati con Breyanzi, il 73% ha ottenuto una risposta, il 54% una remissione completa e il 19% una risposta parziale

car-t Bristol Myers Squibb

È finalmente arrivata l’approvazione da parte della Fda della Car-T di Bristol Myers Squibb (Bms) per il linfoma a grandi cellule B (LBCL). Il via libera dell’ente statunitense era atteso per lo scorso agosto e il ritardo è costato agli investitori circa 6,4 miliardi di dollari in diritti di valore contingente derivati dall’acquisto di Celgene da parte di Bms (per 74 miliardi di dollari), come riporta FierceBiotech. La Car-T lisocabtagene maraleucel (liso-cel) – che entrerà in commercio con il nome di Breyanzi – era infatti stato sviluppato inizialmente da Juno e Celgene. La terapia Car-T è stata approvata per trattare pazienti adulti con linfoma a grandi cellule B (Lbcl) che non hanno risposto o che sono ricaduti dopo almeno altri due tipi di trattamento sistemico.

“L’approvazione rappresenta un’altra pietra miliare per le terapie geniche e cellulari che è in rapida evoluzione, e fornisce un’ulteriore opzione di trattamento per gli adulti con alcuni tipi di tumori del sangue, del midollo osseo e dei linfonodi” ha commentato in un comunicato Peter Marks, direttore del Center for Biologics Evaluation and Research della Fda. In una teleconferenza all’inizio di questa settimana, Chris Boerner, chief commercialization officer di Bms, ha anche aggiunto che la società si aspetta di lanciare liso-cel il prima possibile.

Il linfoma a grandi cellule B

Il linfoma a grandi cellule B è una malattia aggressiva in rapida crescita. È il tipo più comune di linfoma non Hodgkin e costituisce uno su tre casi diagnosticati. Di questi il 73% non risponde o avrà una ricaduta dopo il trattamento di seconda linea o successivamente (Lbcl r/r). Per i pazienti che ricadono o non rispondono bene, non ci sono molte opzioni di trattamento convenzionali e l’aspettativa di vita mediana è di circa sei mesi.

La terapia Car-T liso-cel

Liso-cel è una terapia a base di cellule T ingegnerizzate con recettore chimerico diretto contro il recettore CD-19 espresso dalle cellule tumorali. L’approvazione si è basata sui dati dello studio TRANSCEND condotto su 268 pazienti con Lbcl r/r che hanno ricevuto la Car-T in regime di ricovero che ambulatoriale. Nello studio, 192 pazienti sono stati trattati con Breyanzi e il 73% ha ottenuto una risposta, il 54% una remissione completa e il 19% una risposta parziale. La durata mediana della risposta è stata di 16,7 mesi in tutti i responder e, per i pazienti che hanno raggiunto la CR, non è stata raggiunta una durata mediana della risposta.

La certificazione Rems

A causa dei rischi per la sicurezza comuni a tutte le terapie Car-T (sindrome da rilascio di citochine e neurotossicità soprattutto) la Fda ha richiesto che i centri che somministrano il farmaco dispongano di una certificazione che indichi che il personale è stato formato per affrontare gli effetti collaterali potenzialmente letali. La società prevede di lanciare la terapia in un’ampia rete di centri di trattamento che saranno certificati Rems (Risk Evaluation and Mitigation Strategy) e dispongono dei requisiti richiesti dall’ente.

“L’azienda è concentrata per garantire al momento del lancio che i siti vengano attivati ​​molto rapidamente e siamo in grado di portare i pazienti in modo efficiente alla terapia”, ha aggiunto Chris Boerner. In prospettiva, l’azienda cercherà di espandere il numero di siti in grado di somministrare la terapia.