Farmaci orfani, Aifa riconosce innovatività nel 72% dei casi

Tra maggio 2017 e giugno 2020 l’agenzia ha valutato 29 richieste per il riconoscimento dello status di innovatività di medicinali per le malattie rare. L’analisi di Ossfor

farmaci orfani

I medicinali orfani sono un motore dell’innovazione farmaceutica. Da maggio 2017 a giugno 2020, l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha valutato l’innovatività di 76 terapie: 29 farmaci orfani e 47 non orfani. Nel 72% dei casi le richieste relative ai farmaci orfani hanno avuto un esito positivo. Lo segnala l’ultimo “quaderno” dell’Osservatorio farmaci orfani, una joint venture tra Osservatorio Malattie Rare e il consorzio Crea Sanità dell’Università di Roma Tor Vergata.

I numeri

Su 29 richieste relative a farmaci orfani, il 41% ha avuto come esito il riconoscimento di un’innovatività “piena” e il 31% “condizionata”. Il 28% delle restanti richieste non è stato accolto. Per quanto riguarda i farmaci non orfani la percentuale di successo è stata inferiore, pari al 62% complessivo, di cui un 32% con innovatività piena e un 30% con innovatività condizionata.

L’innovatività

“L’innovatività – ricorda Ossfor in una nota – si stabilisce in funzione di tre elementi: il bisogno terapeutico, il valore terapeutico aggiunto e la qualità delle prove. La regola generale è che potranno essere considerati innovativi i farmaci ai quali siano stati riconosciuti un bisogno terapeutico e un valore terapeutico aggiunto entrambi di livello ‘massimo’ o ‘importante’ e una qualità delle prove ‘alta’. La Commissione tecnico-scientifica (Cts) di Aifa può dare tre giudizi per ciascuna combinazione farmaco-indicazione: innovatività piena, innovatività condizionata e non innovativo, a cui rispondono benefici e agevolazioni differenti”.

I limiti dell’innovatività condizionata

C’è una differenza importante tra innovatività “piena” e “condizionata”. La seconda non permette l’accesso ad alcuni benefici economici previsti dalle legge: l’inclusione nei Fondi dedicati e la sospensione delle riduzioni del 5% obbligatorie sul prezzo ex-factory.

La durata

“Lo status di innovatività e i benefici ad esso correlati – ricorda Ossfor – è temporaneo (massimo 36 mesi, 18 in caso di innovatività “condizionata”) e comunque rivalutabile (attraverso i registri di monitoraggio) in corso d’opera. Va rimarcato che, ai sensi della Determina Aifa n. 1535/2017, di fatto si passa da una valutazione per molecola ad una per indicazione (sebbene la regola sia stata applicata non sempre in modo rigido) e che i second comers beneficiano dell’innovatività per il tempo residuo rispetto ai 36 mesi concessi al farmaco che per primo ha avuto l’innovatività”.

Passi avanti sui “piccoli numeri” dei farmaci orfani

“Il fatto che nel 72% dei casi sia stata concessa l’innovatività per gli orfani – commenta l’economista di Crea Sanità, Barbara Polistena – significa che di fatto sono state superate le problematiche connesse alla valutazione della ridotta qualità delle evidenze strettamente connessa ai piccoli numeri delle malattie rare. Proprio la qualità delle prove poteva infatti essere un elemento critico per gli orfani. Va però dato atto che, in modo lungimirante, la Determina Aifa n. 1535/2017 ha previsto delle deroghe al criterio generale nel caso particolare di farmaci con indicazione per malattie rare, o comunque con tassi di prevalenza ad esse assimilabili. Si è riconosciuta l’esistenza di elementi di criticità, come l’oggettiva difficoltà di condurre studi clinici di adeguata potenza. Per i farmaci orfani – sottolinea Polistena – la Determina prevede, quindi, che l’innovatività possa essere riconosciuta anche se le prove presentate a supporto siano state giudicate di livello basso, purché sia stato evidenziato un elevato bisogno terapeutico ed esistano forti indicazioni di un beneficio terapeutico aggiuntivo”.

Motore di innovazione per il settore

A scanso di equivoci, Francesco Macchia, coordinatore di Ossfor, chiarisce: “Non significa che i farmaci orfani siano meno innovativi degli altri. L’algoritmo di Aifa è molto severo e se questi farmaci non portassero davvero delle ‘rivoluzioni terapeutiche’ non avrebbero mai ottenuto parere positivo. In realtà, e lo abbiamo visto anche nella ricerca recente sui vaccini, molti meccanismi messi a punto proprio sui malati rari e attraverso farmaci orfani hanno rappresentato dei salti in avanti nella ricerca farmacologica: la ricerca sulle malattie rare è senza dubbio un importante motore di innovazione per tutto il settore”.

I farmacisti ospedalieri

Il quaderno di Ossfor viene presentato in collaborazione con la Società italiana di farmaci ospedaliera (Sifo). “Il farmacista ospedaliero assume in questo scenario un ruolo essenziale: da un lato quello di completo conoscitore del farmaco orfano, e dall’altro di supporto determinante nel governo del percorso complessivo del percorso terapeutico del paziente con malattia rara”, commenta il presidente della Sifo, Arturo Cavaliere.

Disparità regionali

Tra i nodi da sciogliere rimane però l’accesso regionale, che crea disparità tra pazienti. Quando l’innovatività viene riconosciuta, si legge nelle conclusioni del quaderno, riconosciuta si arriva ad un accesso automatico nei prontuari terapeutici regionali. Quando non viene riconosciuta, “si attivano gli iter di accesso ai prontuari regionali/aziendali” e i pazienti avranno accesso in tempi differenziati alla terapia. “Il differente tempo di accesso a livello regionale e locale, in Italia, rimane un problema irrisolto”, ricorda Ossfor.