Parere favorevole dal Chmp dell’Ema per risdiplam contro la Sma

L'ok è arrivato per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale 5q (Sma) in pazienti di età pari o superiore a 2 mesi, con diagnosi clinica di Sma Tipo 1, Tipo 2 o Tipo 3 o con da una a quattro copie di SMN2

Roche ha annunciato oggi che il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea del farmaco (Ema) ha raccomandato l’approvazione di (risdiplam) per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale 5q (Sma) in pazienti di età pari o superiore a 2 mesi, con diagnosi clinica di Sma Tipo 1, Tipo 2 o Tipo 3 o con da una a quattro copie di SMN2.

L’ok

La raccomandazione del Chmp è stata completata tramite la procedura accelerata di valutazione, che viene accordata ai farmaci che vengono considerati di maggiore rilevanza per la salute pubblica e l’innovazione terapeutica. Una decisione definitiva sull’approvazione è attesa entro i prossimi due mesi e sarà applicabile a tutti gli stati membri dell’Unione Europea, nonché Islanda, Norvegia e Liechtenstein (che fanno parte della See, Spazio economico europeo). La molecola è stata approvata dalla Food and drug administration (Fda) degli Stati Uniti nell’agosto 2020. La decisione positiva è basata sui dati raccolti in due studi clinici progettati per dare rappresentatività ad un ampio spettro di pazienti che convivono con la Sma: Firefish nei neonati sintomatici di Tipo 1 dai 2 ai 7 mesi e Sunfish nei bambini e negli adulti sintomatici di Tipo 2 e 3 dai 2 ai 25 anni. Sunfish è il primo e unico studio controllato con placebo che include gli adulti con SMA di Tipo 2 e 3.

Tratamento a domicilio

“Abbiamo sviluppato il primo trattamento a domicilio per la Sma in neonati, bambini e adulti con diversi livelli di gravità della malattia, la maggior parte dei quali rimane non trattata” ha dichiarato Levi Garraway, Direttore sanitario e capo del Product development di Roche. “Se approvato, il farmaco rappresenterebbe un’opzione terapeutica importante e necessaria e ci aspettiamo che diventi il trattamento di scelta per le persone che vivono con la Sma e le loro famiglie”.