Leucemia mieloide acuta: gilteritinib rimborsabile in Italia

Lo annuncia l’azienda Astellas. È una terapia orale per i pazienti adulti colpiti dalla malattia in forma recidivante o refrattaria con una mutazione FLT3

leucemia mieloide acuta

Sì alla rimborsabilità in Italia di gilteritinib, terapia orale contro la leucemia mieloide acuta (Lma). Lo annuncia in una nota l’azienda Astellas Pharma, dopo la decisione dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa). Si tratta di una terapia, in unica dose giornaliera e in monoterapia, per la cura di pazienti adulti con Lma recidivante o refrattaria) con una mutazione FLT3. “Gilteritinib – sottolinea l’azienda – rappresenta uno dei pochi progressi ottenuti negli ultimi 40 anni per la cura della Lma in Italia e ha il potenziale per migliorare gli outcome di cura della LMA con due tipi di mutazione del gene FLT3”.

Lo studio

L’approvazione di Gilteritinib in Europa si basa suli risultati dello studio di Fase 3 ADMIRAL, che ha valutato gilteritinib vs chemioterapia di salvataggio. “I pazienti trattati con gilteritinib – riporta Astellas –  hanno dimostrato una sopravvivenza globale (OS) superiore rispetto a quelli che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio. La OS mediana dei pazienti che hanno ricevuto gilteritinib è stata di 9,3 mesi rispetto ai 5,6 mesi dei pazienti trattati con la chemioterapia di salvataggio. Le percentuali della sopravvivenza a un anno sono state del 37,1% per i pazienti che hanno ricevuto gilteritinib e del 16,7% per quelli che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio”.

Gli esperti

“La leucemia mieloide acuta è un tumore del sangue dovuto alla proliferazione incontrollata di cellule midollari, dette blasti, che invadono il sangue e altri organi. È una malattia molto grave, uno dei tumori più difficili da trattare e ci sono stati pochi progressi negli ultimi decenni. Gilteritinib è un importante punto di svolta”, commenta Felicetto Ferrara, direttore Uoc di Ematologia al Cardarelli di Napoli.

Giovanni Martinelli, direttore scientifico dell’Istituto scientifico romagnolo per lo studio e la cura dei tumori (Irst-Irccs), spiega i principali vantaggi: “Gilteritinib agisce su entrambe le mutazioni del gene FLT3, spegnendo il recettore che altrimenti resta ‘acceso’ ed è causa della continua proliferazione delle cellule leucemiche. Il farmaco presenta alcuni importanti vantaggi: ha un buon profilo di tollerabilità e sicurezza e viene somministrato per via orale, tre compresse da 40mg ciascuna, una sola volta al giorno. Gilteritinib può essere assunto nei pazienti con LMA FTL3 refrattari o recidivati come terapia di salvataggio, con lo scopo di ottenere la remissione ed effettuare un trapianto allogenico ove indicato”.

L’azienda

Soddisfatto Giuseppe Maduri, ad di Astellas Pharma Italia: “Circa un terzo delle persone con leucemia mieloide acuta presentano la mutazione FLT3 e la loro malattia è quindi più soggetta a ripresentarsi, ovvero a recidivare, dopo il trattamento. Grazie all’approvazione di gilteritinib per questo specifico gruppo di pazienti, possiamo offrire ai professionisti del settore sanitario una opzione di cura mirata che – conclude l’ad – ha il potenziale per migliorare la sopravvivenza”.