Farmaci, sì dell’Ue all’uso di cannabidiolo per trattare le crisi associate al complesso della sclerosi tuberosa

Si tratta della terza indicazione per il farmaco sviluppato da GW Pharmaceuticals e apre la strada al lancio del medicinale in tutta Europa. La decisione della Commissione europea è valida in tutti e 27 i Paesi dell’Unione, nonché in Norvegia, Islanda e Lichtenstein

cannabidiolo

La Commissione europea ha approvato la domanda di variazione di tipo II per cannabidiolo (Epidyolex) come trattamento aggiuntivo delle crisi associate alla sclerosi tuberosa (Tcs) per pazienti a partire dai due anni. Tale approvazione rappresenta la terza indicazione per il farmaco a base di cannabidiolo sviluppato da GW Pharmaceuticals e apre la strada al lancio del medicinale in tutta Europa. La decisione della Commissione europea è valida in tutti e 27 i Paesi dell’Unione, nonché in Norvegia, Islanda e Lichtenstein.

Una nuova soluzione per i pazienti

“È un momento estremamente importante per i pazienti affetti da questa malattia debilitante e per le loro famiglie, che potranno trarre beneficio da questa terapia. L’approvazione è il risultato del continuo impegno di GW, dei medici e delle comunità dei pazienti nel rispondere a questo importante bisogno medico insoddisfatto”, ha affermato Justin Gover, amministratore delegato di GW. “Ora siamo pronti a lavorare con ogni Stato membro europeo affinché il nostro farmaco sia reso disponibile nel minor tempo possibile in tutta Europa ai pazienti che ne possono beneficiare”.

Lo studio

L’approvazione trova fondamento nei risultati positivi provenienti da uno studio di sicurezza ed efficacia di Fase 3 che ha valutato la somministrazione di 25 mg/kg/die del cannabidiolo di GW. Lo studio ha raggiunto il suo obiettivo primario, evidenziando una riduzione della frequenza delle crisi nella comparazione tra il cannabidiolo rispetto al placebo, con una diminuzione del 49% nei pazienti che hanno assunto 25mg/kg/die di cannabidiolo rispetto al 27% di quelli che hanno assunto il placebo (p=0.0009). Tutti i principali indicatori secondari hanno confermato questo risultato. Il profilo di sicurezza osservato è stato coerente con i risultati degli studi precedenti, senza che siano stati identificati nuovi rischi per la sicurezza.

Sclerosi tuberosa, cos’è

La Tsc è una malattia che causa l’insorgenza di tumori, prevalentemente benigni, negli organi vitali del corpo come il cervello, la pelle, il cuore, gli occhi, i reni e i polmoni e in cui l’epilessia è la caratteristica neurologica più comune. La Tsc è generalmente diagnosticata in età infantile. Causa inoltre l’epilessia nell’85% dei pazienti, di questi oltre il 60% non risponde ai farmaci antiepilettici standard

Altre approvazioni

Il cannabidiolo di GW originariamente approvato dall’Agenzia europea per i medicinali nel settembre 2019 come terapia aggiuntiva per le crisi associate alla sindrome di Lennox-Gastaut (Lgs) o alla Sindrome di dravet, in associazione con clobazam, per pazienti a partire dai due anni.