Leucemia mieloide acuta, parere positivo di Chmp per l’uso di azacitidina come terapia di mantenimento

L'indicazione d'uso riguarda i pazienti che ha raggiunto la remissione completa (Cr), o la remissione completa con recupero della conta ematica (Cri) dopo la terapia di induzione con o senza trattamento di consolidamento, e che non sono candidati al trapianto di cellule staminali ematopoietiche

Leucemia mieloide acuta

II Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Ema ha raccomandato l’approvazione di azacitidina (in compresse) come terapia per il mantenimento nei pazienti adulti con leucemia mieloide acuta, che ha raggiunto la remissione completa (Cr), o la remissione completa con recupero della conta ematica (Cri) dopo la terapia di induzione con o senza trattamento di consolidamento, e che non sono candidati al trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Il farmaco è sviluppato da Bristol Meyer Squibb.

Parola alla Commissione europea

La raccomandazione del Chmp, si legge in una nota diffusa da Bms, sarà riesaminata dalla Commissione europea, che ha l’autorità di approvare i medicinali per l’Unione europea (Ue). Se approvato, azaticina sarà la prima e unica terapia orale di mantenimento in prima linea una volta al giorno a dimostrazione di una significativa sopravvivenza globale nei pazienti con un’ampia gamma di sottotipi di Lma in prima remissione.

Lo studio

Il Chmp ha adottato un parere positivo sulla base dei risultati dello studio Quazar AML-001, uno studio di fase 3, internazionale, randomizzato, in doppio cieco. I pazienti idonei erano di età pari o superiore a 55 anni, avevano Lma di nuova diagnosi, citogenetica intermedia o scarsa, avevano raggiunto la prima Cr o CRi dopo chemioterapia di induzione intensiva con o senza trattamento di consolidamento (secondo la preferenza dello sperimentatore prima dell’ingresso nello studio) e non erano candidati per Hsct (trattamento di cellule staminali ematopoietiche) al momento dello screening.

Una nuova soluzione terapeutica

“Le opzioni di terapia di mantenimento per la leucemia mieloide acuta che prolungano la sopravvivenza globale sono state urgentemente necessarie in Europa, specialmente le opzioni orali che possono essere prese a casa. Mentre molti pazienti con leucemia mieloide acuta raggiungono la remissione con la terapia di induzione, le risposte al trattamento possono essere di breve durata e il rischio di ricaduta rimane alto, soprattutto per i pazienti che non sono eleggibili per il trapianto di cellule staminali “, ha dichiarato Noah Berkowitz, vicepresidente senior di Bristol Myers Squibb. “Attendiamo con impazienza la decisione della Commissione europea e di mettere il farmaco a disposizione dei pazienti appropriati, sulla base del nostro impegno a fornire terapie innovative che migliorino i risultati a lungo termine per i pazienti”.

In attesa della decisione europea

La Ce dovrebbe emettere la sua decisione finale entro 67 giorni dal ricevimento del parere del CHMP. La decisione sarà applicabile a tutti gli Stati membri dell’UE a Islanda, Norvegia e Liechtenstein.

Altre approvazioni

Azacitidina è approvato negli Usa per il trattamento continuato di pazienti adulti con Lma che hanno raggiunto la prima CR o CRi dopo chemioterapia intensiva di induzione e che non sono in grado di completare la terapia curativa intensiva. In Canada, il farmaco è approvato come terapia di mantenimento per adulti pazienti con Lma che hanno raggiunto CR o CRi dopo la terapia di induzione con o senza trattamento di consolidamento e che non sono eleggibili per Hsct.