Anemia da malattia renale: sì del Chmp a roxadustat

Il Comitato per i medicinali a uso umano dell’Ema esprime un parere positivo sul farmaco di Astellas e FibroGen. Ora manca il via libera della Commissione Ue

anemia da malattia renale

Primo semaforo verde in Europa per impiegare roxadustat contro l’anemia sintomatica associata a malattia renale cronica (Ckd). Il Comitato per i medicinali a uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea del farmaco (Ema) ha raccomandato l’approvazione del farmaco per il trattamento di pazienti adulti. Lo annunciano in una nota le aziende Astellas e FibroGen. Ora manca il via libera definitivo della Commissione europea.

Le caratteristiche di roxadustat

“Se approvato dalla Commissione Ue – si legge nella nota –  roxadustat sarà il primo inibitore della prolilidrossilasi (PH) del fattore inducibile dall’ipossia (HIF) somministrato per via orale disponibile in Europa. Roxadustat aumenta i livelli di emoglobina (Hb) attraverso un diverso meccanismo d’azione rispetto agli agenti stimolanti l’eritropoiesi (ESA). Come inibitore di HIF-PH, roxadustat attiva la risposta naturale del corpo ai ridotti livelli di ossigeno nel sangue. Questa risposta comporta la regolazione di molteplici processi coordinati che portano alla correzione dell’anemia con una ridotta necessità di ferro per via endovenosa”.

Gli studi

Il parere positivo del Chmp si basa sui risultati di un programma di sviluppo clinico completo di fase 3 che comprende 8 studi clinici multicentrici e randomizzati, che hanno coinvolto 9.600 pazienti in tutto il mondo. “I risultati di questo programma – sottolinea la nota –  supportano l’efficacia di roxadustat nel raggiungimento e nel mantenimento dei livelli target di Hb (10-12 g/dL) in pazienti con anemia sintomatica da CKD, indipendentemente dal fatto che siano dializzati o meno o che siano stati precedentemente trattati con ESA. Il profilo di sicurezza osservato nel programma di sviluppo di roxadustat riflette le popolazioni di pazienti con anemia da CKD studiate ed è paragonabile a quello degli ESA”. In tutto il mondo, la CKD colpisce una persona su dieci e di queste una su cinque soffre di anemia. L’anemia da CKD è associata a una significativa compromissione della qualità della vita e alla progressione verso esiti avversi cardiovascolari e renali.