Malattie rare: via libera definitivo del Senato alla nuova legge

Approvato senza modifiche il Testo unico licenziato a maggio dalla Camera. In arrivo novità per l’assistenza ai pazienti e il sostegno alla ricerca sui farmaci orfani. Ora il percorso a tappe per una piena applicazione

malattie rare

Il Senato ha approvato definitivamente il Testo unico sulle malattie rare. Lo ha votato all’unanimità in sede deliberante la XII Commissione Igiene e Sanità di Palazzo Madama, senza modifiche rispetto al testo licenziato dalla Camera a maggio. L’articolo uno della nuova legge (intitolata “Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani”) descrive gli obiettivi principali del provvedimento: l’uniformità dell’erogazione nel territorio nazionale delle prestazioni e dei medicinali, compresi quelli orfani; il coordinamento e l’aggiornamento periodico dei Livelli essenziali di assistenza e dell’elenco delle malattie rare; il coordinamento, il riordino e il potenziamento della rete nazionale per le malattie rare e il sostegno alla ricerca. “È una buona notizia. Il Servizio sanitario nazionale deve prendersi cura di tutti, anche di chi soffre delle patologie più rare”, commenta su Facebook il ministro della Salute, Roberto Speranza.

Le reazioni

“È legge, finalmente. Un aiuto concreto ai pazienti e alle loro famiglie e un esempio di buona politica. Ora bisogna attuare le normative in tutte le Regioni, mettere a sistema l’esistente , aggiornare il piano per le malattie e rare ogni tre anni”, commenta la senatrice Annamaria Parente, presidente della XII Commissione. Guarda già avanti la deputata Fabiola Bologna, relatrice del Testo unico alla Camera: “Oggi festeggiamo questo primo determinante passo in avanti, perché finalmente i principi e i diritti esigibili sanitari e sociali per i malati rari sono in una cornice normativa unitaria. Da domani è necessario avere il coraggio di proseguire affinché la norma si trasferisca nella vita reale dei malati rari migliorandola, semplificandola e consolidando le buone pratiche sviluppate in questi anni. Auspico infine che sia rispettata la scadenza per il rinnovo del piano nazionale malattie rare, e quindi di averlo approvato entro il 28 febbraio, la prossima giornata delle malattie rare”.

Sileri: “Ora impegno per i decreti attuativi”

Presente in Commissione, a nome del Governo, il sottosegretario alla Salute Pierpaolo Sileri: “È un testo frutto di una proficua collaborazione interparlamentare, inter-istituzionale, che ha visto – ricorda Sileri – il contributo fattivo e continuo delle parti direttamente interessate, in primis le associazioni dei pazienti, che sono state ascoltate e coinvolte nella definizione di questa proposta di legge. Che finalmente segna una cornice normativa di riferimento importante, per garantire equità dei percorsi di cura per i malati rari e sostegno adeguato alla ricerca sulle malattie rare e sui farmaci orfani. L’approvazione del testo non è certo un punto di arrivo – continua Sileri – ma al contrario il dito premuto sullo start del timer per scandire i tempi della definizione e della emanazione dei relativi decreti attuativi, su cui metto il mio personale impegno. Su questo conclude Sileri – sarà d’aiuto anche il Tavolo tecnico in tema di malattie rare, istituito su mio impulso presso il Ministero della Salute, che ha già individuato le priorità di azione e le possibili proposte di intervento su cui lavorare”.

Binetti (Intergruppo malattie rare): “La manovra finanzi il nuovo Piano nazionale”

Soddisfatta la senatrice Paola Binetti, presidente dell’Intergruppo parlamentare malattie rare: “È stato un percorso, ma siamo riusciti ad ottenere la migliore legge possibile nelle condizioni che avevamo. Ora l’applicazione dovrà essere attentamente monitorata perché sia data concreta attuazione a tutte le disposizioni. Questa legge – sottolinea Binetti – è un bellissimo esempio di lavoro di squadra, frutto della collaborazione con tutti i soggetti a diverso titolo impegnati nel settore malattie rare, e del sostegno da parte delle diverse aree politiche. Mi auguro che lo stesso spirito collaborativo si veda nei mesi a venire, non solo nei decreti attuativi, ma anche quando si apriranno le possibilità di apportare delle migliorie, e ovviamente anche durante i lavori dell’ormai prossima legge di Bilancio, dove occorrerà stanziare finanziamenti per l’attuazione del Piano nazionale malattie rare”.

Le associazioni

Di spirito di collaborazione parla anche Annalisa Scopinaro, presidente della Federazione italiana malattie rare (Uniamo-Fimr): “Guardiamo con favore alla creazione del Comitato nazionale per le malattie rare, una sorta di ‘cabina di regia’ con la presenza di tutti gli attori del sistema (Ministeri, Aifa, Inps, società scientifiche, associazioni dei pazienti)”. Ma avverte: “on ci illudiamo di avere risolto tutti i problemi, ma è importante avere un luogo di confronto istituzionale e strutturato. Adesso cominciamo a lavorare sui decreti attuativi. Permangono disparità territoriali: molte prestazioni non sono inserite nei #Lea (i farmaci di fascia C, gli integratori e cosmetici); pur non essendo salvavita, per le persone con malattia rara possono essere decisivi per un miglioramento della qualità della vita”.

Cittadinanzattiva esprime soddisfazione e assicura che vigilerà sull’applicazione del nuovo quadro normativo: “Si tratta di un importante passo avanti per migliorare il diritto all’accesso alle cure e alla prevenzione da parte dei cittadini. Ora lavoreremo, insieme alle tante organizzazioni del nostro Cnamc (Coordinamento nazionale associazioni malati cronici e rari) perché quanto previsto sia applicato concretamente ed in maniera uniforme su tutto il territorio nazionale”, commenta la segretaria generale dell’organizzazione Anna Lisa Mandorino.

Il plauso di Farmindustria

“Con l’approvazione della legge – commenta il presidente di Farmindustria, Massimo Scaccabarozzi – i malati rari sono meno orfani. E sono tenuti nella giusta considerazione. Sono diversi gli aspetti positivi: da un più veloce accesso ai farmaci, a misure che favoriscono la ricerca in Italia per nuove terapie. Un ruolo di primo piano avranno i decreti attuativi che dovrebbero essere emanati al più presto per rendere operative le norme, superando così le differenze tra le varie Regioni in termini di omogeneità di accesso alle cure. Spesso le uniche disponibili per i malati. È il coronamento di un itinerario lungo e complesso – conclude Scaccabarozzi – che ha unito in una partnership solidale, istituzioni, associazioni dei pazienti, comunità scientifica, centri di ricerca pubblici e privati e imprese del farmaco”.

I tasselli mancanti

Per il Testo unico mancano solo la firma del presidente della Repubblica e la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale. Ma soprattutto servono almeno cinque atti per una concreta applicazione. Lo ricorda in una nota l’Osservatorio malattie rare (Omar). Entro due mesi dall’entrata in vigore della legge, un decreto del ministero della Salute deve istituire il Comitato nazionale per le malattie rare. Entro tre mesi un altro decreto (ministero del Lavoro di concerto con Salute e Mef), deve creare il Fondo di Solidarietà per le persone affette da malattie rare. “Questo fondo per ora ammonta a solo un milione di euro cifra simbolica che deve assolutamente essere aumentata, magari già in questa legge di Bilancio”, commenya la direttrice di Omar, Ilaria Ciancaleoni Bartoli.

Poi servono due accordi in Stato-Regioni. Uno, entro tre mesi, per l’approvazione del secondo Piano nazionale malattie Rare e il riordino della Rete, atteso ormai da  anni.  Un altro, sempre entro tre mesi, per definire le modalità per assicurare un’adeguata informazione dei professionisti sanitari, dei pazienti e delle famiglie. Infine, entro sei  mesi dall’entrata in vigore del Testo unico, servirà anche un regolamento del ministero della Salute, di concerto con il ministero dell’Università e Ricerca, per stabilire i meccanismi di funzionamento degli incentivi fiscali in favore dei soggetti, pubblici o privati, impegnati nello sviluppo di protocolli terapeutici sulle malattie rare o alla produzione dei farmaci orfani.   “In ogni caso entro 6 mesi dalla pubblicazione, e quindi entro aprile-giugno, comunque prima della prossima estate, tutti questi atti dovranno essere disposti e solo verso la fine del 2022 potremo cominciare a vedere i reali effetti di questa Legge. I tempi sono questi, e bisognerà attenderli, ma non un giorno di più – conclude la direttrice di Omar – c’è già voluto troppo tempo per arrivare fin qui”.

 

Cosa prevede il Testo unico

Questi in sintesi i contenuti principali della legge:

  • Introduzione del “Piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato”. Comprende i trattamenti e i monitoraggi di cui la persona con una malattia rara necessità. Il piano, corredato di una previsione di spesa, è condiviso con i servizi della rete per le malattie rare che hanno il compito di attivarlo, dopo averlo condiviso con i familiari del paziente. Sono a carico del Ssn i trattamenti sanitari contenuti nei Lea o qualificati salvavita, compresi nel piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato e indicati come essenziali. Si tratta di prestazioni sanitarie e sociosanitarie, diverse tipologie di cure (anche palliative e riabilitative), farmaci e dispositivi medici.
  • Assicurare la disponibilità e l’esigibilità del diritto alla erogazione in maniera uniforme, su tutto il territorio nazionale, dei farmaci prescritti nell’ambito dell’assistenza per le malattie rare:
  • Istituzione del Fondo di solidarietà per le persone con malattie rare, destinato al finanziamento delle misure per il sostegno del lavoro, di cura e assistenza per queste persone, con una percentuale di invalidità pari al 100%, con connotazione di particolare gravità;
  • Funzioni del Centro nazionale per le malattie rare, istituito nel 2016 all’Istituto superiore di sanità (Iss): svolgere attività di ricerca, consulenza e documentazione sulle malattie rare e i farmaci orfani finalizzata alla prevenzione, trattamento e sorveglianza delle stesse. Il Centro è la sede del Registro nazionale delle malattie rare e promuove attività operative finalizzate al suo mantenimento e sviluppo.
  • Istituzione di un Comitato nazionale per le malattie rare presso il ministero della Salute.
  • Approvazione ogni tre anni del Piano nazionale per le malattie rare, che definisce gli obiettivi e gli interventi pertinenti in tale ambito. In sede di prima attuazione del Testo Unico, il Piano è adottato entro tre mesi dall’entrata in vigore della legge. Viene disciplinato anche il riordino della Rete nazionale delle malattie rare, articolate nelle reti regionali e interregionali, dei centri di riferimento e dei centri d’eccellenza che partecipano allo sviluppo delle reti di riferimento europee (Ern).
  • Le Regioni assicurano, attraverso i Centri regionali e interregionali di coordinamento, il flusso informativo delle reti per le malattie rare al Centro nazionale per le malattie rare per produrre nuove conoscenze sulle malattie rare, monitorare l’attività e l’uso delle risorse nonché per valutare la qualità complessiva della presa in carico dei pazienti e attuare un monitoraggio epidemiologico, anche al fine di orientare e supportare la programmazione nazionale in tema di malattie rare e le azioni di controllo e di verifica.
  • A decorrere dal 2022, il Fondo nazionale per l’impiego (a carico del Ssn), di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di cura (in attesa della commercializzazione) per particolari e gravi patologie, venga integrato con ulteriore versamento pari al 2% delle spese autocertificate entro il 30 aprile di ogni anno da parte delle aziende farmaceutiche sull’ammontare complessivo della spesa sostenuta nell’anno precedente per le attività di promozione rivolte al personale sanitario. Il Fondo, già istituito presso Aifa, è finanziato attualmente con il 2,5% di queste spese. Si passa quindi al 4,5%.
  • Credito d’imposta, dal 2022, pari al 65% delle spese sostenute per l’avvio e per la realizzazione di progetti di ricerca, fino all’importo  massimo  annuale di euro 200mila per ciascun beneficiario, nel limite di spesa complessivo di 10 milioni di euro annui. L’agevolazione opera in favore dei soggetti pubblici o privati che svolgono tali attività di ricerca, ovvero dei soggetti che finanziano progetti di ricerca sulle malattie rare o sui farmaci orfani svolti da enti di ricerca pubblici o privati. Si prevede, inoltre, l’accesso, a decorrere dall’anno 2022, da parte delle imprese farmaceutiche e biotecnologiche che intendono svolgere studi finalizzati alla scoperta o alla registrazione o alla produzione di farmaci orfani o di altri trattamenti altamente innovativi, agli interventi di sostegno previsti dal decreto del Ministro dell’istruzione, dell’università e della ricerca del 26 luglio 2016 n. 593 (Disposizioni per la concessione delle agevolazioni finanziarie).
  • Ministero della salute, ministero dell’Università e regioni promuovono il filone delle malattie rare nell’ambito della ricerca indipendente;
  • Il Ministero della salute, nell’ambito delle attività informative e comunicative previste a legislazione vigente, promuove azioni utili per dare un’informazione tempestiva e corretta ai pazienti e ai loro familiari e sensibilizzare l’opinione pubblica sulle malattie rare. I centri di coordinamento regionali e interregionali, entro sei mesi dalla data di entrata in vigore della legge,  si dotano di strumenti adeguati, al fine di fornire le informazioni necessarie per accedere e per utilizzare in modo ottimale le reti regionali e interregionali di assistenza per le malattie rare da loro coordinate e per orientare le persone affette da tali malattie anche rispetto alle offerte assistenziali organizzate da Regioni diverse da quella di rispettiva residenza.

IL TESTO INTEGRALE

 

 

 

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