Menarini, terapia per la Leucemia mieloide acuta ottiene la designazione di farmaco orfano da Fda

La decisione riguarda il trattamento orale SEL24/MEN1703, un doppio inibitore delle chinasi PIM/FLT3 valutato nei pazienti con forma recidivante/refrettaria della malattia

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La Food and drug administration (Fda) ha concesso la designazione di farmaco orfano a una terapia orale di Menarini per la Leucemia mieloide acuta (Lma). Si tratta di SEL24/MEN1703, doppio inibitore orale “first in class” delle chinasi PIM/FLT3 che Menarini ha ottenuto in licenza da Ryvu Therapeutics. Il farmaco, spiega l’azienda in una nota, è attualmente valutato nello studio Diamond-01 come agente singolo per il trattamento di pazienti con Lma recidivante/refrattaria.

La designazione di farmaco orfano

La designazione di farmaco orfano viene concessa dall’agenzia regolatoria statunitense a farmaci destinati al trattamento di condizioni che colpiscono meno di 200mila.  “Rappresenta un’importante pietra miliare per il progetto SEL24/MEN1703”, commenta Elcin Barker Ergun, ad del Gruppo Menarini. “Un farmaco che può contribuire a identificare nuovi paradigmi di trattamento per la Lma, patologia nella quale permangono significative esigenze insoddisfatte, specialmente quando la resistenza si sviluppa nelle linee successive. Continueremo a far progredire lo sviluppo clinico di SEL24/MEN1703 – assicura l’ad – con l’obiettivo di fornire ai pazienti una nuova opzione terapeutica per questa malattia difficile da trattare”.

Lo studio

Lo studio Diamond-01, attualmente in corso, è un trial di fase I/II, di dose escalation ed espansione della coorte. “Nella parte di dose escalatio – spiega la nota di Menarini ­- SEL24/MEN1703 ha mostrato un profilo di sicurezza gestibile fino alla dose raccomandata di 125 mg/die, insieme ad una iniziale evidenza di attività anti-leucemica come agente singolo. Queste evidenze sono state confermate nella Fase II dello studio (espansione della coorte), che ha anche fornito prove iniziali di efficacia della molecola come agente singolo nella Lma recidivante/refrattaria, in particolare nei pazienti affetti da Lma con mutazioni IDH, trattati per la prima volta – o già esposti – a inibitori di IDH”. I ricercatori stanno attualmente reclutando pazienti con Lma portatori della mutazione IDH1 o IDH2, per studiare ulteriormente l’attività di SEL24/MEN1703 in questa sottopopolazione di pazienti definita a livello molecolare.