Aifa approva la rimborsabilità di luspatercept per la cura dell’anemia collegata a beta-talassemia e sindromi mielodisplastiche

Si tratta dell'unico agente di maturazione eritroide approvato in Europa e apre le porte a nuova classe terapeutica in grado di ridurre in modo sostanziale il fabbisogno trasfusionale

Via libera dell’Agenzia italiana del farmaco alla rimborsabilità di luspatercept nei pazienti adulti con anemia dipendente da trasfusioni di sangue, dovuta a beta-talassemia o a sindromi mielodisplastiche. Luspatercept è  : contrasta l’eritropoiesi inefficace del midollo, ovvero la mancata o insufficiente produzione di globuli rossi maturi, causa della grave anemia che può caratterizzare queste due malattie ematologiche.

La beta-talassemia

Si tratta dell’unico agente di maturazione eritroide approvato in Europa e apre le porte a nuova classe terapeutica, disponibile anche per i pazienti in Italia. “In Italia, uno dei Paesi al mondo più colpiti, vivono circa 7.000 pazienti con la beta-talassemia, una malattia genetica, ereditaria, causata da un difetto di produzione dell’emoglobina, la proteina responsabile del trasporto di ossigeno in tutto l’organismo – afferma Gianluca Forni, direttore ematologia Centro della microcitemia e delle anemie congenite di Ospedali Galliera di Genova, nella conferenza organizzata da Celgene, parte di Bristol Myers Squibb -. Se sono mutati entrambi i geni delle catene beta che formano l’emoglobina, si ha la beta-talassemia major, che presenta un quadro clinico severo, con grave anemia. I sintomi di questa forma della malattia compaiono già nei primi mesi di vita e, se non si interviene con adeguate terapie, le conseguenze possono essere grave anemia, deformazioni ossee, ingrossamento di milza e fegato, problemi di crescita, complicazioni epatiche, endocrine e cardiovascolari”.

Ridurre il fabbisogno trasfusionale

La rimborsabilità di una terapia innovativa come luspatercept può realmente cambiare la vita dei pazienti perché permette di diminuire il fabbisogno trasfusionale, ridurre l’accumulo di ferro e le comorbidità conseguenti, con una speranza di miglioramento sulla sopravvivenza, spiega Forni. “Fino agli anni Sessanta – continua il professor Forni – i pazienti colpiti da beta-talassemia major non sopravvivevano oltre i 10-15 anni. Oggi grazie alla combinazione della terapia trasfusionale e ferrochelante, la loro aspettativa di vita è molto migliorata. I pazienti però sono costretti a sottoporsi a trasfusioni di sangue ogni 2-3 settimane per tutta la vita e ad assumere ogni giorno una terapia ferrochelante, per evitare i danni causati dall’accumulo di ferro a organi vitali come cuore, fegato e pancreas. I dati derivanti da sperimentazioni in corso potranno fornire ulteriori evidenze in quest’ottica, ma lo studio internazionale Believe, pubblicato sul New England Journal of Medicine e che ha coinvolto 336 pazienti affetti da talassemia trasfusione dipendente, ha già dimostrato come il 70% dei pazienti trattati con luspatercept riduca del 33% il fabbisogno trasfusionale”.

Passi avanti nella terapia

L’approvazione di Aifa riguarda persone con sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso e intermedio, che presentano sideroblasti ad anello con risposta insoddisfacente o non idonee a terapia basata su eritropoietina. “Le mielodisplasie sono tumori del sangue, definite sindromi per la loro eterogeneità – spiega Matteo Della Porta, responsabile unità Leucemie e mielodisplasie di Humanitas Cancer Center di Milano -. Sono determinate da un difetto della cellula staminale del midollo osseo, che produce globuli rossi, bianchi e piastrine. Luspatercept ha dimostrato negli studi clinici di ridurre in modo sostanziale il fabbisogno trasfusionale nei pazienti con un sottotipo particolare di sindrome mielodisplastica, caratterizzata per la presenza di sideroblasti ad anello. Si tratta di un passo avanti nella terapia davvero decisivo”.