Fda dà l’ok alle particelle legate alla proteina sirolimus per il tumore maligno delle cellule epitelioidi perivascolari

Il farmaco endovenoso Fyarro di Aadi Bioscience dà una nuova opzione terapeutica per i pazienti con PEComa maligno avanzato

La Food and Drug Administration ha approvato le particelle legate alla proteina sirolimus per sospensione iniettabile legata all’albumina, contenute nel farmaco endovenoso Fyarro, per pazienti adulti con tumore a cellule epitelioidi perivascolari localmente avanzato non resecabile o metastatico maligno (PEComa). A produrlo è Aadi Bioscience, azienda biofarmaceutica specializzata in terapie di precisione per tumori geneticamente definiti con alterazioni nei geni del percorso mTOR, che fa sapere che il farmaco sarà disponibile per uso commerciale nel primo trimestre del 2022.

Valutazione di efficacia

L’efficacia è stata valuta con uno studio clinico multicentrico a braccio singolo, Ampect, effettuato su 31 pazienti con PEComa maligno non resecabile o metastatico localmente avanzato. I principali parametri per valutare l’efficacia sono stati il tasso di risposta globale (ORR) e la durata della risposta (DOR), valutati da una revisione centrale indipendente in cieco. I risultati hanno mostrato un tasso di risposta globale del 39% (12/31), con due pazienti che hanno ottenuto una risposta completa dopo un follow-up prolungato. La durata mediana della risposta non è stata raggiunta con un follow-up mediano di 36 mesi e un intervallo da 5,6 a 55,5 e più mesi. Tra i rispondenti, il 92% ha avuto una risposta di durata maggiore o uguale a sei mesi, il 67% ha avuto una risposta di durata maggiore o uguale a un anno, e il 58% ha avuto una risposta di durata maggiore o uguale a due anni.

Reazioni e dosaggio

Le reazioni avverse più comuni (superiori o uguali al 30%), scrive Fda nella nota, sono state stomatite, affaticamento, eruzione cutanea, infezione, nausea, edema, diarrea, dolore muscoloscheletrico, diminuzione del peso, diminuzione dell’appetito, tosse, vomito e disgeusia. Le anomalie di laboratorio di grado 3/4 più comuni, invece, sono state diminuzione dei linfociti, aumento del glucosio, diminuzione del potassio, diminuzione del fosfato, diminuzione dell’emoglobina e aumento della lipasi. Il dosaggio raccomandato è di 100 mg/m2 somministrati come infusione endovenosa nell’arco di 30 minuti, nei giorni 1 e 8 di ciascun ciclo di 21 giorni fino alla progressione della malattia o alla tossicità inaccettabile.

Nuova opzione per il PEComa maligno

“Siamo entusiasti di aver ricevuto la piena approvazione da parte della Fda di Fyarro – ha commentato Neil Desai, fondatore e amministratore delegato e presidente di Aadi -. L’approvazione di Fyarro è un evento epocale non solo per Aadi ma, soprattutto, per i pazienti con PEComa maligno avanzato. Ribadiamo che tutti noi di Aadi siamo incredibilmente grati a tutte le persone con PEComa maligno avanzato, alle loro famiglie e agli operatori sanitari e chi ha reso possibili gli studi clinici”.