AboutPharma and Medical Devices

La Crispr si perfeziona ed entra con prepotenza nella ricerca clinica

La Crispr si perfeziona

Nell’estate del 2012 Jennifer Doudna, biochimica presso l’Università della California di Berkeley ed Emmanuelle Charpentier, microbiologa francese direttrice del Max Planck Institute for Infection Biology di Berlino (all’epoca all’Università di Umeå in Svezia), scoprono le potenzialità di Crispr-cas9 per l’editing genetico. Qualche mese dopo Feng Zhang, biochimico cino-americano del Broad Institute, l’istituto di ricerca del Massachusetts Institute of Technology (Mit) trasferisce la tecnica dalle cellule procariote alle eucariote, aprendo così la strada all’utilizzo della tecnica sugli esseri umani. Lo scorso anno David Liu, altro ricercatore del Broad Institute del Mit, la trasforma dal “taglia e cuci” visto in precedenza al “cancella e riscrivi”.  Sei anni – e una moratoria chiesta da Doudna per via delle implicazioni etiche – dopo, la tecnica è stata usata per cambiare il Dna di topi, scimmie e altri organismi per studiare le basi molecolari delle malattie; modificare il genoma di embrioni umani (aprendo appunto questioni etiche rilevanti); è stata usata per rimuovere il Dna di un virus Hiv integrato da cellule umane infette; per manipolare le zanzare alla scopo di eradicare la malaria; ripulire il Dna dei maialini e renderli più sicuri per fornire organi da trapiantare sull’uomo. Ma anche per creare un tipo di grano senza glutine e ridipingere le ali delle farfalle per studiarne l’evoluzione. Ma soprattutto, l’idea principale, è che possa essere utilizzata per correggere le mutazioni geniche alla base di alcune patologie. A iniziare da quelle del sangue e dei tumori per cui le sperimentazioni cliniche sono già iniziate.

Continua a leggere sul numero 155 di AboutPharma and medical devices