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Terapia genica più vicina per la beta talassemia

Siamo a un punto di svolta. A confermarlo sono gli addetti ai lavori ma anche Claudio Bordignon, uno che la terapia genica e cellulare l’ha vista nascere e poi crescere. Anzi l’ha proprio messa al mondo nell’ormai lontano 1992 quando su Nature annunciò il primo intervento sulla manipolazione delle cellule staminali per la terapia genica. Nel frattempo è cambiato (in meglio) il profilo di sicurezza del trattamento, sono nate (e alcune sono state approvate) le terapie cellulari Car-T (Chimeric antigen receptors) per il trattamento dei tumori, la ricerca si è spostata anche su nuove aree terapeutiche: come le malattie del sangue. Fino ad arrivare a un recente studio clinico di fase I/II, sulla terapia genica per trattare i pazienti affetti da beta talassemia trasfusione-dipendente, pubblicato sul New England Journal of Medicine che ha mostrato risultati promettenti e che presto potrebbero essere confermati da un altro studio oggi in corso condotto da Telethon. L’Italia però non sembra essere pronta. I centri in grado di effettuare un trattamento di terapia cellulare e genica al momento sono solo due. Inoltre i costi sono ancora troppo elevati. Anche se c’è già chi mette sul tavolino le proposte per ridurli: dal pagamento dilazionato nel tempo al passaggio da una terapia di tipo autologo a una di tipo allogenico.

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