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Terapie geniche, la nuova sfida è renderle accessibili

Le ultime due decadi hanno visto accumularsi uno dopo l’altro una serie di dati positivi in un numero crescente di indicazioni terapeutiche, battezzando di fatto la terapia genica una tecnica sicura ed efficace. Il sequenziamento del genoma “low-cost” inoltre ha aperto una nuova era della medicina personalizzata in cui questo innovativo trattamento potrebbe avere un ruolo terapeutico rilevante. La storia inizia nei primi anni ‘90 quando due ricercatori statunitensi, French Anderson e Michael Blaise, misero a punto la prima terapia cellulare per curare una bambina affetta da Ada-Scid (sindrome di immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosin-deaminasi). La procedura non era ancora quella definitiva e solo nel 1995 guarirono definitivamente i primi due pazienti affetti da Ada-Scid: con la stessa tecnica che ancora oggi è alla base di Strimvelis, prima terapia genetica ex-vivo approvata in Europa nel 2016, grazie a un’alleanza strategica tra Fondazione Telethon, Ospedale San Raffaele e GlaxoSmithKline. Nel mezzo della storia ci furono una serie di effetti collaterali che si verificarono nei primi anni 2000 e portarono a un rallentamento della ricerca. Ora quei tempi sono ormai superati e lo dimostrano non solo i risultati clinici ottenuti ma anche l’attenzione rivolta dalle grandi aziende del farmaco, sempre più interessate a siglare accordi con l’accademia per portare sul mercato cure innovative. Proprio in questi giorni la Food and drug administration (Fda) ha approvato la prima terapia genica negli Stati Uniti basata sull’approccio Car-T per la leucemia linfoblastica acuta a linfociti B. L’attenzione si sta spostando verso malattie più diffuse, come quelle del sangue e il cancro. Al Tiget la stessa piattaforma usata per curare l’Ada-Scid in questi anni è stata sfruttata – con le opportune modifiche – anche per trattare altre malattie, tra cui la beta talassemia, una tra le più diffuse malattie ereditarie del sangue. Ovunque è un fiorire di nuovi trattamenti e ora l’obiettivo è ridurre i costi per favorirne la diffusione.

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