β-talassemia


β-Talassemia Trasfusione-Dipendente, approvata in Ue la prima terapia genica
4 Giugno 2019

β-Talassemia Trasfusione-Dipendente, approvata in Ue la prima terapia genica

La terapia sviluppata da bluebird bio è indicata per pazienti di età pari o superiore a 12 anni con β-talassemia Tdt con genotipo non β0/β0, per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è appropriato, ma non è disponibile un donatore familiare con antigene leucocitario compatibile

β-Talassemia trasfusione-dipendente, ok di Chmp a una nuova terapia genica
1 Aprile 2019

β-Talassemia trasfusione-dipendente, ok di Chmp a una nuova terapia genica

I due enti hanno dato l’ok, raccomandando l’autorizzazione condizionale all’immissione in commercio per la terapia a base di cellule autologhe CD34+, che codificano il gene della β A-T87Q-globina

Terapia genica contro la β-talassemia, l’Ema concede la procedura accelerata
27 Luglio 2018

Terapia genica contro la β-talassemia, l’Ema concede la procedura accelerata

LentiGlobin sviluppata da bluebird bio potrebbe presto essere la prima terapia genica contro le forme più gravi della malattia ad essere approvata. L’azienda è in procinto di presentare domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) nell’Unione europea nel 2018