beta talassemia


Terapia genica per la beta-talassemia, un algoritmo per selezionare i pazienti
9 Dicembre 2019

Terapia genica per la beta-talassemia, un algoritmo per selezionare i pazienti

Un gruppo di esperti italiani ha messo a punto un sistema, sotto la guida della Site (Società italiana talassemie ed emoglobinopatie), per individuare chi beneficerà maggiormente della costosa cura. Tre le categorie di pazienti

Primi dati clinici (positivi) su Crispr contro le emoglobinopatie gravi
20 Novembre 2019

Primi dati clinici (positivi) su Crispr contro le emoglobinopatie gravi

Negli studi clinici di fase 1/2 in corso, sono stati trattati i primi due pazienti affetti da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni e anemia falciforme, con risultati incoraggianti e nessun effetto collaterale collegato al trattamento, almeno per i primi mesi di follow up

Nuovi dati per la terapia genica contro la beta talassemia
21 Giugno 2018

Nuovi dati per la terapia genica contro la beta talassemia

Sono stati presentati durante l’Eha i risultati di due studi clinici su LentiGlobin, terapia sviluppata da Bluebird bio. Alcuni tipi di pazienti (con genotipo non grave) hanno raggiunto l’indipendenza dalle trasfusioni. La domanda di autorizzazione prevista entro il 2018

Funziona la terapia genica per la beta talassemia
18 Aprile 2018

Funziona la terapia genica per la beta talassemia

In una sperimentazione condotta su 22 persone è bastata una sola applicazione per eliminare o ridurre la necessità delle trasfusioni di sangue. Lo studio, condotto dai ricercatori del Brigham and Women's Hospital di Boston è stato pubblicato sul New England journal of medicine