BioMarin


Emofilia, positivi i primi dati della terapia genica di Pfizer e Sangamo
18 Giugno 2020

Emofilia, positivi i primi dati della terapia genica di Pfizer e Sangamo

Giroctocogene fitelparvovec è attualmente in uno studio clinico di Fase 1/2 ma i dati preliminari hanno mostrato che nessuno dei pazienti trattati ha avuto episodi emorragici o ha richiesto infusioni di FVIII. Entro agosto però, potrebbe ricevere il via libera un’altra terapia genica, di Biomarin

BioMarin, via libera Ue a un trattamento per la fenilchetonuria
9 Maggio 2019

BioMarin, via libera Ue a un trattamento per la fenilchetonuria

Disco verde per la terapia enzimatica sostitutiva (pegvaliase) destinata ai pazienti over16 affetti dalla malattia genetica rara del metabolismo degli aminoacidi conosciuta anche come carenza di fenilalanina idrossilasi

Quasi 45 mila pazienti rari in Lombardia, studio Crea su impatto economico
12 Giugno 2015

Quasi 45 mila pazienti rari in Lombardia, studio Crea su impatto economico

Obiettivo della ricerca è quello di fornire un documento dettagliato a supporto delle decisioni pubbliche, stimando da una parte la dimensione e la distribuzione regionale del fenomeno malattie rare e dall’altra il suo impatto economico-organizzativo sui servizi sanitari e sulle Asl