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BioMarin
Emofilia, positivi i primi dati della terapia genica di Pfizer e Sangamo
Giroctocogene fitelparvovec è attualmente in uno studio clinico di Fase 1/2 ma i dati preliminari hanno mostrato che nessuno dei pazienti trattati ha avuto episodi emorragici o ha richiesto infusioni di FVIII. Entro agosto però, potrebbe ricevere il via libera un’altra terapia genica, di Biomarin
BioMarin, via libera Ue a un trattamento per la fenilchetonuria
Disco verde per la terapia enzimatica sostitutiva (pegvaliase) destinata ai pazienti over16 affetti dalla malattia genetica rara del metabolismo degli aminoacidi conosciuta anche come carenza di fenilalanina idrossilasi
Quasi 45 mila pazienti rari in Lombardia, studio Crea su impatto economico
Obiettivo della ricerca è quello di fornire un documento dettagliato a supporto delle decisioni pubbliche, stimando da una parte la dimensione e la distribuzione regionale del fenomeno malattie rare e dall’altra il suo impatto economico-organizzativo sui servizi sanitari e sulle Asl