farmaci orfani


Accesso ai farmaci orfani, appello per tempi più rapidi e meno disparità regionali
6 Febbraio 2020

Accesso ai farmaci orfani, appello per tempi più rapidi e meno disparità regionali

Al ministero della Salute si celebra l’Orfphan Drug Day. Si riducono le attese per le cure, ma i “100 giorni” della legge Balduzzi sono ancora lontani e la disponibilità non è uniforme su tutto il territorio nazionale

Farmaci orfani: via libera dal Chmp a una terapia per la porfiria epatica acuta
31 Gennaio 2020

Farmaci orfani: via libera dal Chmp a una terapia per la porfiria epatica acuta

Sviluppato da Alnylam, givosiran è un agente terapeutico RNAi mirato all'acido aminolevulinico sintasi 1 (ALAS1) destinato al trattamento della malattia in adulti e adolescenti dai 12 anni. Ora si attende l'ok della Commissione Ue

Malattie rare: i pazienti attendono risposte dal Parlamento
27 Dicembre 2019

Malattie rare: i pazienti attendono risposte dal Parlamento

Alla Camera si lavora a una legge per migliorare l’assistenza e l’accesso alle cure, sostenere la ricerca e incentivare lo sviluppo di farmaci orfani. L’impegno è trasversale, ma resta l’incertezza sui tempi della politica. Dal numero 174 del magazine

Malattie rare: la spesa per i farmaci orfani rallenta la corsa
12 Novembre 2019

Malattie rare: la spesa per i farmaci orfani rallenta la corsa

Presentato il terzo rapporto Ossfor. Nel 2018 la spesa per le terapie vale 1,8 miliardi di euro e cresce del 5,9%, ma in passato avanzava con incrementi di oltre il 20% all'anno. Al Senato, intanto, si lavora a un emendamento per escludere dal payback alcune terapie per patologie ultra-rare

Malattie rare: dai pazienti cinque richieste al ministro Speranza
8 Ottobre 2019

Malattie rare: dai pazienti cinque richieste al ministro Speranza

Dall’aggiornamento del Piano nazionale ai tempi di accesso ai farmaci, dalla ricerca alla diagnosi precoce, fino all’attuazione dei Lea. Ecco l’agenda di priorità secondo la Federazione Uniamo-Fimr, Omar e l’Intergruppo parlamentare dedicato

Chiesi firma un accordo con Santhera per il trattamento della sindrome di Lhon
24 Maggio 2019

Chiesi firma un accordo con Santhera per il trattamento della sindrome di Lhon

Le due società hanno siglato una partnership esclusiva per la licenza di idebenone, un farmaco orfano da utilizzare in pazienti affetti da neuropatia ottica ereditaria di Leber (Lhon), patologia rara che porta a una progressiva perdita della vista

Malattie rare: i pazienti chiedono una vera integrazione tra assistenza sanitaria e sociale
28 Febbraio 2019

Malattie rare: i pazienti chiedono una vera integrazione tra assistenza sanitaria e sociale

In occasione della Giornata mondiale focus sulle difficoltà di conciliare vita quotidiana, cure e occupazione. Una ricerca Omar-Datanalysis fotografa, invece, i "falsi miti". Il ministro Grillo: "Rinnovato il tavolo per il piano nazionale"