fenilchetonuria


BioMarin, via libera Ue a un trattamento per la fenilchetonuria
9 Maggio 2019

BioMarin, via libera Ue a un trattamento per la fenilchetonuria

Disco verde per la terapia enzimatica sostitutiva (pegvaliase) destinata ai pazienti over16 affetti dalla malattia genetica rara del metabolismo degli aminoacidi conosciuta anche come carenza di fenilalanina idrossilasi

Biologia sintetica, in sperimentazione i “farmaci viventi” per trattare la fenilchetonuria
6 Settembre 2018

Biologia sintetica, in sperimentazione i “farmaci viventi” per trattare la fenilchetonuria

L’azienda statunitense Synlogic ha modificato geneticamente un ceppo innocuo di E. coli per ridurre i livelli di fenilalanina nel sangue se assunto per via orale. Appena concluso il trial per verificarne sicurezza e tollerabilità, il prossimo step sarà valutarne l’efficacia sui pazienti

Merck: Ue approva estensione Kuvan per bambini con fenilchetonuria anche sotto i 4 anni
22 Settembre 2015

Merck: Ue approva estensione Kuvan per bambini con fenilchetonuria anche sotto i 4 anni

Dopo l’ok del Chmp, anche la Commissione europea dà il via libera all’estensione dell’indicazione del farmaco

Merck Serono lancia anche in Italia il sito web dedicato ai malati di fenilchetonuria
26 Febbraio 2015

Merck Serono lancia anche in Italia il sito web dedicato ai malati di fenilchetonuria

Alle porte della Giornata Mondiale delle malattie rare 2015, il portale www.pku.com/it aiuta pazienti e familiari nella gestione quotidiana di questa patologia