Malattie Rare


Porfirie, nuovi dati per il farmaco Scenesse che potrebbero confermarne l’efficacia
11 Settembre 2020

Porfirie, nuovi dati per il farmaco Scenesse che potrebbero confermarne l’efficacia

Un nuovo lavoro pubblicato su Orphanet Journal of Rare Diseases, porta alla luce nuovi dati che potrebbero cambiare il destino del prodotto e dei pazienti affetti da protoporfiria eritropoietica, che da tempo ne chiedono l’accesso

Bayer, tramite il fondo Leaps, guida un investimento da 239 milioni in Recursion pharmaceuticals
11 Settembre 2020

Bayer, tramite il fondo Leaps, guida un investimento da 239 milioni in Recursion pharmaceuticals

Recursion è un'azienda biotech americana che sviluppa una piattaforma per la drug discovery. Il capitale raccolto servirà a potenziare lo sviluppo della piattaforma stessa, alimentare la pipeline e proseguire la partnership con il colosso farmaceutico tedesco

Storia, certezze, promesse e una lunga pipeline: l’oncologia secondo Gsk
10 Settembre 2020

Storia, certezze, promesse e una lunga pipeline: l’oncologia secondo Gsk

Sedici molecole in sviluppo in quattro macro aree danno conto di un impegno in ricerca e sviluppo che non si è mai fermato negli ultimi anni. Dal numero 181 del magazine. IN COLLABORAZIONE CON GSK ITALIA

“Uno sguardo raro”: torna il festival del cinema dedicato alle malattie rare
10 Settembre 2020

“Uno sguardo raro”: torna il festival del cinema dedicato alle malattie rare

In programma dal 18 al 28 settembre, si chiuderà alla Casa del cinema di Roma. Venti le opere finaliste

Malattie rare: cinque priorità per dare risposte ai pazienti
9 Settembre 2020

Malattie rare: cinque priorità per dare risposte ai pazienti

L’Intergruppo parlamentare dedicato presenta una relazione programmatica, sottoscritta anche dalle associazioni. Focus sul Piano nazionale (scaduto), assistenza territoriale, telemedicina, Testo unico ancora da approvare e sfide della ricerca

Malattie da prioni, individuato un nuovo meccanismo responsabile della morte dei neuroni
17 Luglio 2020

Malattie da prioni, individuato un nuovo meccanismo responsabile della morte dei neuroni

Uno studio italiano ha messo in luce, in modelli animali, un meccanismo che mette in relazione alterazioni della neurotrasmissione alla morte neuronale in queste rare malattie neurologiche tuttora incurabili che fanno parte della famiglia del "morbo della mucca pazza”

Dallo studio di una malattia rara, progressi per la comprensione del tumore del rene
2 Luglio 2020

Dallo studio di una malattia rara, progressi per la comprensione del tumore del rene

I ricercatori del Tigem di Pozzuoli, studiando il meccanismo responsabile della malattia Birt-Hogg-Dubé, hanno individuato la chiave per la comprensione della formazione di cisti e tumori a carico di particolari organi, primo fra tutti il rene