Malattie Rare


Decreto Pnrr, le novità per la farmaceutica
21 Dicembre 2021

Decreto Pnrr, le novità per la farmaceutica

Nel provvedimento le misure per la proroga delle commissioni Aifa, l'oncologia di precisione (Molecular tumor board e test Ngs), le terapie per i malati rari e i progetti per la ricerca biomedica

Malattie genetiche del neurosviluppo:  individuato un nuovo bersaglio terapeutico per la sindrome di Rett
16 Dicembre 2021

Malattie genetiche del neurosviluppo: individuato un nuovo bersaglio terapeutico per la sindrome di Rett

Uno studio congiunto dell’Università degli Studi di Milano e dell’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS ha permesso di individuare un inibitore specifico della proteina JNK che può migliorare la progressione della sindrome di Rett, malattia genetica rara e attualmente priva di terapia efficace. I risultati sono stati pubblicati su BMC Biology

Perché è importante avere un registro nazionale per l’amiloidosi da transtiretina
14 Dicembre 2021

Perché è importante avere un registro nazionale per l’amiloidosi da transtiretina

Nel 2016 è nato il primo registro per la forma ereditaria della malattia rara. Ha permesso di raccogliere dati epidemiologici, genetici e di impatto sociale e si offre come setting di real word per la valutazione dei farmaci. *CON IL CONTRIBUTO INCONDIZIONATO DI PFIZER

Malattie rare, consumi di farmaci orfani in calo
13 Dicembre 2021

Malattie rare, consumi di farmaci orfani in calo

Il dato emerge dal quinto rapporto Ossfor. Nel documento anche cinque proposte per l'applicazione del Piano nazionale di ripresa e resilienza

Malattie rare, Recordati acquisisce la britannica Eusa Pharma per 750 milioni di euro
3 Dicembre 2021

Malattie rare, Recordati acquisisce la britannica Eusa Pharma per 750 milioni di euro

Grazie a questa operazione, la multinazionale farmaceutica italiana rafforza la propria traiettoria di crescita nel segmento delle malattie rare oncologiche e di nicchia, ambito in cui opera Eusa Pharma

Farmaci orfani, Aifa riapre l’accesso al Fondo 5%
1 Dicembre 2021

Farmaci orfani, Aifa riapre l’accesso al Fondo 5%

Sono state riattivate e rinnovate le modalità di accesso al fondo previsto per il rimborso di farmaci orfani per il trattamento di malattie rare, finanziato con il 5% delle spese promozionali sostenute dalle aziende farmaceutiche

Cardiomiopatia amiloidotica: diagnosi precoce e test oggettivi per aumentare l’accesso alle cure
1 Dicembre 2021

Cardiomiopatia amiloidotica: diagnosi precoce e test oggettivi per aumentare l’accesso alle cure

Stanno arrivando i primi farmaci, indicati però solo per i pazienti con forme non troppo avanzate della malattia. Ma allargare la platea delle persone che potrebbero beneficarne è possibile, come spiega Marco Merlo cardiologo dell’Azienda Sanitaria Universitaria Integrata di Trieste, in una videointervista. *CON IL CONTRIBUTO INCONDIZIONATO DI PFIZER