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Malattie Rare
Decreto Pnrr, le novità per la farmaceutica
Nel provvedimento le misure per la proroga delle commissioni Aifa, l'oncologia di precisione (Molecular tumor board e test Ngs), le terapie per i malati rari e i progetti per la ricerca biomedica
Malattie genetiche del neurosviluppo: individuato un nuovo bersaglio terapeutico per la sindrome di Rett
Uno studio congiunto dell’Università degli Studi di Milano e dell’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS ha permesso di individuare un inibitore specifico della proteina JNK che può migliorare la progressione della sindrome di Rett, malattia genetica rara e attualmente priva di terapia efficace. I risultati sono stati pubblicati su BMC Biology
Perché è importante avere un registro nazionale per l’amiloidosi da transtiretina
Nel 2016 è nato il primo registro per la forma ereditaria della malattia rara. Ha permesso di raccogliere dati epidemiologici, genetici e di impatto sociale e si offre come setting di real word per la valutazione dei farmaci. *CON IL CONTRIBUTO INCONDIZIONATO DI PFIZER
Malattie rare, consumi di farmaci orfani in calo
Il dato emerge dal quinto rapporto Ossfor. Nel documento anche cinque proposte per l'applicazione del Piano nazionale di ripresa e resilienza
Malattie rare, Recordati acquisisce la britannica Eusa Pharma per 750 milioni di euro
Grazie a questa operazione, la multinazionale farmaceutica italiana rafforza la propria traiettoria di crescita nel segmento delle malattie rare oncologiche e di nicchia, ambito in cui opera Eusa Pharma
Farmaci orfani, Aifa riapre l’accesso al Fondo 5%
Sono state riattivate e rinnovate le modalità di accesso al fondo previsto per il rimborso di farmaci orfani per il trattamento di malattie rare, finanziato con il 5% delle spese promozionali sostenute dalle aziende farmaceutiche
Cardiomiopatia amiloidotica: diagnosi precoce e test oggettivi per aumentare l’accesso alle cure
Stanno arrivando i primi farmaci, indicati però solo per i pazienti con forme non troppo avanzate della malattia. Ma allargare la platea delle persone che potrebbero beneficarne è possibile, come spiega Marco Merlo cardiologo dell’Azienda Sanitaria Universitaria Integrata di Trieste, in una videointervista. *CON IL CONTRIBUTO INCONDIZIONATO DI PFIZER