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Malattie Rare
Finanziamento da 90 milioni a Disc Medicine per una molecola contro la porfiria eritropoietica
Bitopertin è un inibitore orale di GlyT1 sviluppato da Roche che lo aveva testato senza successo per i disturbi neurologici. I dati avevano mostrato una soppressione della sintesi dell'eme. Ora sarà testato in un trial di fase 2 per la porfiria eritropoietica
Amiloidosi da transtiretina, un futuro tutto da scrivere rallentato dall’arrivo di Covid-19
La pandemia è arrivata nel momento di massima attenzione sulla malattia, con un picco di diagnosi rispetto al passato. Superato l’impatto dell’emergenza sanitaria, il lavoro da fare è tanto e potrebbe riscrivere la storia naturale della malattia. *CON IL CONTRIBUTO INCONDIZIONATO DI PFIZER
Le strategie per migliorare la gestione del paziente con amiloidosi da transtiretina
Per i malati rari è fondamentale ridurre il ritardo diagnostico, possibile grazie a informazione e formazione e alla creazione di una rete di eccellenza in grado di farsi carico del paziente in modo multidisciplinare e con l’aiuto di Percorsi Diagnostico Terapeutici Assistenziali. *CON IL CONTRIBUTO INCONDIZIONATO DI PFIZER
Amiloidosi da transtiretina: la patologia e gli scenari attuali
Malattia multiorgano, l'amiloidosi da transtiretina è una patologia rara dai mille volti. Negli anni sono stati compiuti tanti passi in avanti sul versante terapeutico, ma occorre fare rete: solo un dialogo tra gli specialisti coinvolti su tutto il territorio nazionale consentirà di evitare gravi ritardi diagnostici. Al via su AboutPharma la rubrica dedicata. *CON IL CONTRIBUTO INCONDIZIONATO DI PFIZER
Malattie rare, istituito un tavolo tecnico al ministero della Salute
Il Tavolo riunisce esperti clinici e accademici, rappresentanti istituzionali e delle associazioni dei pazienti e della società civile
Ricerca scientifica, Fondazione Deutsche Bank insieme con Telethon per sostenere la carriera dei giovani
La Fondazione dell’istituto bancario tedesco ha deciso di sostenere il “Telethon career award”. Si tratta di un'iniziativa a supporto di giovani ricercatori che permette loro di ottenere, in aggiunta al finanziamento del progetto di ricerca, anche il sostegno al proprio salario
Testo unico sulle malattie rare, si sblocca l’iter parlamentare
Cominciato l’esame in Aula alla Camera, poi andrà al Senato. Le associazioni: “Legge necessaria, ma sarà necessario vigilare sull’uniformità di applicazione a livello delle Regioni, rimangono troppe disparità”