Malattie Rare


Farmaci orfani: via libera dal Chmp a una terapia per la porfiria epatica acuta
31 Gennaio 2020

Farmaci orfani: via libera dal Chmp a una terapia per la porfiria epatica acuta

Sviluppato da Alnylam, givosiran è un agente terapeutico RNAi mirato all'acido aminolevulinico sintasi 1 (ALAS1) destinato al trattamento della malattia in adulti e adolescenti dai 12 anni. Ora si attende l'ok della Commissione Ue

Malattie rare, Telethon premia un progetto del Gaslini di Genova
29 Gennaio 2020

Malattie rare, Telethon premia un progetto del Gaslini di Genova

Assegnato il primo “Seed grant”, frutto di una sinergia tra la Fondazione e l’Associazione italiana dedicata alla sindrome da deficit di Glut-1. Focus sullo studio di questa malattia metabolica rara

Malattie rare: i pazienti attendono risposte dal Parlamento
27 Dicembre 2019

Malattie rare: i pazienti attendono risposte dal Parlamento

Alla Camera si lavora a una legge per migliorare l’assistenza e l’accesso alle cure, sostenere la ricerca e incentivare lo sviluppo di farmaci orfani. L’impegno è trasversale, ma resta l’incertezza sui tempi della politica. Dal numero 174 del magazine

Ricerca, FRRB presenta due call europee per il 2020
13 Dicembre 2019

Ricerca, FRRB presenta due call europee per il 2020

L'evento di lancio è aperto a Ircss, Asst, università ed enti di ricerca e si terrà a Palazzo Sistema a Milano il 19 dicembre 2019. I concorsi apriranno tra il 16 e il 18 dello stesso mese. *IN COLLABORAZIONE CON FRRB

Jazz Pharmaceuticals, la vera innovazione ha un valore sociale
11 Dicembre 2019

Jazz Pharmaceuticals, la vera innovazione ha un valore sociale

Nel campo delle malattie rare la sfida della sostenibilità è complessa, ma può trovare risposte in una collaborazione tra scienza, industria e autorità regolatoria. Ecco la visione di un’azienda che ha puntato sull'Italia, investendo nel suo sito produttivo. Dal numero 174 del magazine. *IN COLLABORAZIONE CON JAZZ PHARMACEUTICALS

L’Italia è la nazione con il più ampio screening neonatale in Europa
10 Dicembre 2019

L’Italia è la nazione con il più ampio screening neonatale in Europa

Da noi vengono ricercate oltre 40 malattie: Regno Unito, Francia e Spagna non arrivano a 10. In seguito alla Legge 167/2016 – detta anche Legge Taverna – le regioni italiane si sono adeguate rapidamente arrivando a coprire il 96,5% dei neonati, con la sola eccezione della Calabria, dove continuano a non accedere all’esame

Malattie rare: la spesa per i farmaci orfani rallenta la corsa
12 Novembre 2019

Malattie rare: la spesa per i farmaci orfani rallenta la corsa

Presentato il terzo rapporto Ossfor. Nel 2018 la spesa per le terapie vale 1,8 miliardi di euro e cresce del 5,9%, ma in passato avanzava con incrementi di oltre il 20% all'anno. Al Senato, intanto, si lavora a un emendamento per escludere dal payback alcune terapie per patologie ultra-rare