Malattie Rare


L’Italia è la nazione con il più ampio screening neonatale in Europa
10 Dicembre 2019

L’Italia è la nazione con il più ampio screening neonatale in Europa

Da noi vengono ricercate oltre 40 malattie: Regno Unito, Francia e Spagna non arrivano a 10. In seguito alla Legge 167/2016 – detta anche Legge Taverna – le regioni italiane si sono adeguate rapidamente arrivando a coprire il 96,5% dei neonati, con la sola eccezione della Calabria, dove continuano a non accedere all’esame

Malattie rare: la spesa per i farmaci orfani rallenta la corsa
12 Novembre 2019

Malattie rare: la spesa per i farmaci orfani rallenta la corsa

Presentato il terzo rapporto Ossfor. Nel 2018 la spesa per le terapie vale 1,8 miliardi di euro e cresce del 5,9%, ma in passato avanzava con incrementi di oltre il 20% all'anno. Al Senato, intanto, si lavora a un emendamento per escludere dal payback alcune terapie per patologie ultra-rare

Malattie rare, un farmaco per la xantomatosi sotto la lente dell’Antitrust
15 Ottobre 2019

Malattie rare, un farmaco per la xantomatosi sotto la lente dell’Antitrust

L’Authority ha avviato un’istruttoria nei confronti di diverse società del gruppo Leadiant per verificare l’ipotesi di un abuso di posizione dominante sul mercato italiano della produzione e vendita di medicinali a base di acido chenodesossicolico

Malattie rare: dai pazienti cinque richieste al ministro Speranza
8 Ottobre 2019

Malattie rare: dai pazienti cinque richieste al ministro Speranza

Dall’aggiornamento del Piano nazionale ai tempi di accesso ai farmaci, dalla ricerca alla diagnosi precoce, fino all’attuazione dei Lea. Ecco l’agenda di priorità secondo la Federazione Uniamo-Fimr, Omar e l’Intergruppo parlamentare dedicato

Al via il Congresso Internazionale delle Porfirine e Porfirie (Icpp)
6 Settembre 2019

Al via il Congresso Internazionale delle Porfirine e Porfirie (Icpp)

Si svolgerà dall’8 all’11 settembre presso l’Università Statale di Milano per parlare anche delle nuove strategia terapeutiche contro le porfirie, come il silenziamento genico Rnai. In questa occasione sarà inaugurata anche una mostra itinerante nata dalla collaborazione tra Alnylam il Naba

Nuove armi terapeutiche contro le porfirie
6 Settembre 2019

Nuove armi terapeutiche contro le porfirie

Il recente arrivo di un farmaco basato sul silenziamento genico apre buone prospettive per la forma intermittente acuta, una delle otto malattie geniche dovute a un difetto degli enzimi coinvolti nella via metabolica dell’eme. Dal numero 171 del magazine

Malattie rare, al via una partnership tra Omar e Fablab
4 Settembre 2019

Malattie rare, al via una partnership tra Omar e Fablab

L’alleanza tra i due attori si pone al servizio delle aziende farmaceutiche, dei pazienti e dei medici, attraverso lo sviluppo di un gestionale di cartella clinica