porfirie


Finanziamento da 90 milioni a Disc Medicine per una molecola contro la porfiria eritropoietica
3 Settembre 2021

Finanziamento da 90 milioni a Disc Medicine per una molecola contro la porfiria eritropoietica

Bitopertin è un inibitore orale di GlyT1 sviluppato da Roche che lo aveva testato senza successo per i disturbi neurologici. I dati avevano mostrato una soppressione della sintesi dell'eme. Ora sarà testato in un trial di fase 2 per la porfiria eritropoietica

Porfirie, nuovi dati per il farmaco Scenesse che potrebbero confermarne l’efficacia
11 Settembre 2020

Porfirie, nuovi dati per il farmaco Scenesse che potrebbero confermarne l’efficacia

Un nuovo lavoro pubblicato su Orphanet Journal of Rare Diseases, porta alla luce nuovi dati che potrebbero cambiare il destino del prodotto e dei pazienti affetti da protoporfiria eritropoietica, che da tempo ne chiedono l’accesso

Al via il Congresso Internazionale delle Porfirine e Porfirie (Icpp)
6 Settembre 2019

Al via il Congresso Internazionale delle Porfirine e Porfirie (Icpp)

Si svolgerà dall’8 all’11 settembre presso l’Università Statale di Milano per parlare anche delle nuove strategia terapeutiche contro le porfirie, come il silenziamento genico Rnai. In questa occasione sarà inaugurata anche una mostra itinerante nata dalla collaborazione tra Alnylam il Naba