RNAi


Ipercolesterolemia, parere positivo del Chmp per il siRNA inclisiran, potenziale first-in-class
19 Ottobre 2020

Ipercolesterolemia, parere positivo del Chmp per il siRNA inclisiran, potenziale first-in-class

Si tratta di un RNA interferente (siRNA) a doppio filamento con un’alta affinità per il fegato, dove inibisce la produzione della proteina PCSK9 e ne riduce i livelli plasmatici. Di conseguenza riduce anche i livelli di colesterolo Ldl

Alnylam e Genesis pharma insieme per commercializzare una terapia Rnai
31 Luglio 2019

Alnylam e Genesis pharma insieme per commercializzare una terapia Rnai

La terapia in questione è patisiran. È indicata per il trattamento dell’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (amiloidosi hATTR) in pazienti adulti affetti da polineuropatia allo stadio 1 o stadio 2. Il farmaco sarà venduto in dodici Paesi

La Commissione europea autorizza patisiran
30 Agosto 2018

La Commissione europea autorizza patisiran

L'ok arriva a seguito dello studio Apollo per il trattamento dell’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (amiloidosi hATTR) nei pazienti adulti con polineuropatia allo stadio 1 o 2

Farmaco troppo pericoloso, Alnylam interrompe le sperimentazioni
6 Ottobre 2016

Farmaco troppo pericoloso, Alnylam interrompe le sperimentazioni

La multinazionale interrompe il test perché i risultati di Fase III evidenziavano gravi rischi per la salute e la vita dei pazienti. Nonostante ciò, la società ha chiarito che proseguirà con altri test seppur non più su questo medicinale.

Possibile intesa tra Amgen e Arrowhead, per sviluppare nuove terapie geniche
29 Settembre 2016

Possibile intesa tra Amgen e Arrowhead, per sviluppare nuove terapie geniche

Amgen sarebbe interessata ad acquisire una quota di Arrowhead Pharmaceuticals – la cui attività si concentra principalmente sugli RNA interference – per sviluppare terapie di silenziamento genico per malattie cardiovascolari