terapia genica


Atrofia muscolare spinale, Aifa approva accesso anticipato per la prima terapia genica
23 Novembre 2020

Atrofia muscolare spinale, Aifa approva accesso anticipato per la prima terapia genica

La terapia per la Sma è stata inserita nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale per il trattamento entro i primi sei mesi di vita di pazienti con diagnosi genetica (mutazione bi-allelica nel gene Smn1 e fino a 2 copie del gene Smn2) o diagnosi clinica di Sma di tipo 1

Terapie geniche, Bayer acquisisce l’americana Asklepios BioPharmaceutical
26 Ottobre 2020

Terapie geniche, Bayer acquisisce l’americana Asklepios BioPharmaceutical

Secondo i termini dell'accordo, Bayer pagherà un corrispettivo iniziale di 2 miliardi di dollari, a cui si andranno ad aggiungere altri potenziali due miliardi, in relazione a determinati obiettivi raggiunti da AskBio

Csl Behring acquisisce i diritti della terapia genica per l’emofilia B di uniQure
26 Giugno 2020

Csl Behring acquisisce i diritti della terapia genica per l’emofilia B di uniQure

Il programma AMT-061 (etranacogene dezaparvovec), attualmente in fase III di sperimentazione clinica, potrebbe essere una delle prime terapie geniche a fornire benefici potenzialmente a lungo termine ai pazienti con emofilia B

La Germania sarà la prima in Europa a rendere disponibile la terapia genica per la Sma
24 Giugno 2020

La Germania sarà la prima in Europa a rendere disponibile la terapia genica per la Sma

Dopo essere stato il primo paese ad autorizzare l’utilizzo della terapia genica per la beta-talassemia, la Germania potrebbe fare il bis e conquistare anche il primato per la recente terapia genica contro l’atrofia muscolare spinale (Sma). In Italia potrebbe arrivare i primi mesi del prossimo anno

Emofilia, positivi i primi dati della terapia genica di Pfizer e Sangamo
18 Giugno 2020

Emofilia, positivi i primi dati della terapia genica di Pfizer e Sangamo

Giroctocogene fitelparvovec è attualmente in uno studio clinico di Fase 1/2 ma i dati preliminari hanno mostrato che nessuno dei pazienti trattati ha avuto episodi emorragici o ha richiesto infusioni di FVIII. Entro agosto però, potrebbe ricevere il via libera un’altra terapia genica, di Biomarin

Terapia genica, Genespire e SR-Tiget annunciano una nuova alleanza
13 Maggio 2020

Terapia genica, Genespire e SR-Tiget annunciano una nuova alleanza

Saranno sviluppate terapie basate su nuove tecnologie di editing genomico e vettori lentivirali di SR-Tiget, per le immunodeficienze primarie e malattie metaboliche. I dati preclinici saranno presentati al 23° meeting annuale (virtuale) dell'Asgct

Betatalassemia, la Germania prima in Ue ad approvarne la terapia genica
13 Gennaio 2020

Betatalassemia, la Germania prima in Ue ad approvarne la terapia genica

Nello specifico, come rivela l'azienda Bluebird bio sul suo sito, è stata pensata per pazienti di età pari o superiore a 12 anni con ß-talassemia trasfusione-dipendente (Tdt) con genotipo non ß0/ß0, per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è appropriato, ma non è disponibile un donatore con antigene leucocitario compatibile