terapia genica


Betatalassemia, la Germania prima in Ue ad approvarne la terapia genica
13 Gennaio 2020

Betatalassemia, la Germania prima in Ue ad approvarne la terapia genica

Nello specifico, come rivela l'azienda Bluebird bio sul suo sito, è stata pensata per pazienti di età pari o superiore a 12 anni con ß-talassemia trasfusione-dipendente (Tdt) con genotipo non ß0/ß0, per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è appropriato, ma non è disponibile un donatore con antigene leucocitario compatibile

Roche si accorda con Sarepta per 1,1 miliardi di dollari per una terapia genica
23 Dicembre 2019

Roche si accorda con Sarepta per 1,1 miliardi di dollari per una terapia genica

L'operazione ha come fine ultimo l'ottenimento da parte dell'azienda svizzera dei diritti di lancio e commercializzazione di un nuovo prodotto per la distrofia muscolare di Duchenne (Dmd) fuori dagli Stati Uniti

Terapia genica per la beta-talassemia, un algoritmo per selezionare i pazienti
9 Dicembre 2019

Terapia genica per la beta-talassemia, un algoritmo per selezionare i pazienti

Un gruppo di esperti italiani ha messo a punto un sistema, sotto la guida della Site (Società italiana talassemie ed emoglobinopatie), per individuare chi beneficerà maggiormente della costosa cura. Tre le categorie di pazienti

Terapia genica, Big pharma investe in impianti di produzione interni
27 Novembre 2019

Terapia genica, Big pharma investe in impianti di produzione interni

A partire dal 2018, undici aziende pharma – con in testa Pfizer e Novartis – hanno investito due miliardi di dollari nel sistema di produzione di terapie geniche. Fare da sé conviene per diversi motivi, e in particolare per via dell'aumento dei costi delle officine specializzate a cui si rivolgono, e dei ritardi dovuti alla domanda sempre maggiore

Cancro alla vescica, Blackstone investe 400 milioni per sviluppare una terapia genica sperimentale
26 Novembre 2019

Cancro alla vescica, Blackstone investe 400 milioni per sviluppare una terapia genica sperimentale

Il fondo di private equity americano e la svizzera Ferring (che investirà dal canto suo 170 milioni di dollari) danno vita a una joint venture (FerGene) per accelerare lo sviluppo di una terapia sperimentale contro il carcinoma della vescica

Merck utilizzerà una tecnologia acustica per la produzione di terapie cellulari
10 Ottobre 2019

Merck utilizzerà una tecnologia acustica per la produzione di terapie cellulari

La società ha annunciato di aver acquisito FloDesign Sonics, azienda impegnata a sviluppare un'esclusiva piattaforma per industrializzare la produzione di terapie cellulari e geniche. Si tratta di una tecnologia dirompente che consente la manipolazione delle cellule con onde ultrasoniche

Maculopatia ereditaria, premiata nuova strategia di terapia genica
5 Settembre 2019

Maculopatia ereditaria, premiata nuova strategia di terapia genica

Il progetto di ricerca sulla malattia di Stargard di Alberto Auricchio, ha ricevuto il Premio Internazionale per la Ricerca Scientifica Arrigo Recordati 2019. “Potenzialmente potrà ridurre l’impatto di una malattia rara estremamente invalidante e contribuire allo sviluppo di nuovi approcci terapeutici”