terapia genica


Maculopatia ereditaria, premiata nuova strategia di terapia genica
5 Settembre 2019

Maculopatia ereditaria, premiata nuova strategia di terapia genica

Il progetto di ricerca sulla malattia di Stargard di Alberto Auricchio, ha ricevuto il Premio Internazionale per la Ricerca Scientifica Arrigo Recordati 2019. “Potenzialmente potrà ridurre l’impatto di una malattia rara estremamente invalidante e contribuire allo sviluppo di nuovi approcci terapeutici”

β-Talassemia Trasfusione-Dipendente, approvata in Ue la prima terapia genica
4 Giugno 2019

β-Talassemia Trasfusione-Dipendente, approvata in Ue la prima terapia genica

La terapia sviluppata da bluebird bio è indicata per pazienti di età pari o superiore a 12 anni con β-talassemia Tdt con genotipo non β0/β0, per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è appropriato, ma non è disponibile un donatore familiare con antigene leucocitario compatibile

Gaurav Shah entra nel Cda di Altheia Science
14 Maggio 2019

Gaurav Shah entra nel Cda di Altheia Science

Rizzardi, presidente di Altheia Science: “Sono convinto che l'esperienza, il talento e il track record di Gaurav ne facciano uno straordinario manager a livello internazionale nel campo della terapia genica”

Una terapia genica per ridurre il rischio di infarto
8 Maggio 2019

Una terapia genica per ridurre il rischio di infarto

È quanto sta provando a fare la biotech Verve Therapeutics, modificando il genoma umano in modo da riprodurre mutazioni naturali responsabili di una protezione contro la malattia coronarica. A lanciare la startup statunitense è il braccio di venture capital di Alphabet, GV, che ha guidato un investimento di 58,5 milioni di dollari

Funziona la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich
11 Aprile 2019

Funziona la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich

Uno studio clinico realizzato dal SR-Tiget e pubblicato su Lancet Haematology ne conferma l’efficacia per i pazienti con questa malattia genetica rara e potenzialmente fatale che colpisce le cellule del sangue. Aiuti: “Tutti i pazienti coinvolti nel trial clinico stanno bene e il loro sistema immunitario è tornato a funzionare e produrre anticorpi”

β-Talassemia trasfusione-dipendente, ok di Chmp a una nuova terapia genica
1 Aprile 2019

β-Talassemia trasfusione-dipendente, ok di Chmp a una nuova terapia genica

I due enti hanno dato l’ok, raccomandando l’autorizzazione condizionale all’immissione in commercio per la terapia a base di cellule autologhe CD34+, che codificano il gene della β A-T87Q-globina

M&A, Biogen acquisisce Nightstar Therapeutics per 877 milioni
4 Marzo 2019

M&A, Biogen acquisisce Nightstar Therapeutics per 877 milioni

Ad aver ingolosito l'azienda statunitense è una terapia in fase III di sviluppo contro la coroideremia, una condizione genetica che conduce progressivamente alla cecità. L'accordo dovrebbe chiudersi entro la metà del 2019