terapia genica


M&A, Roche acquisisce Spark Therapeutics per 4 miliardi
25 Febbraio 2019

M&A, Roche acquisisce Spark Therapeutics per 4 miliardi

La transazione dovrebbe chiudersi entro metà del 2019. Secondo i termini dell'accordo, Spark continuerà ad operare come società indipendente seppur all'interno del gruppo Roche in attesa comunque dell'approvazione di entrambi consigli di amministrazione  

Malattie della retina, la Commissione europea approva voretigene neparvovec
23 Novembre 2018

Malattie della retina, la Commissione europea approva voretigene neparvovec

Il farmaco, sviluppato da Novartis, è la prima terapia genica usata per il trattamento di una malattia ereditaria della retina, indicata nei bambini e negli adulti con perdita della vista causata da mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65 e in possesso di una conta sufficiente di cellule retiniche vitali

Terapia genica contro la β-talassemia, l’Ema concede la procedura accelerata
27 Luglio 2018

Terapia genica contro la β-talassemia, l’Ema concede la procedura accelerata

LentiGlobin sviluppata da bluebird bio potrebbe presto essere la prima terapia genica contro le forme più gravi della malattia ad essere approvata. L’azienda è in procinto di presentare domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) nell’Unione europea nel 2018

Fda, nuove linee guida sulle terapie geniche
17 Luglio 2018

Fda, nuove linee guida sulle terapie geniche

Le bozze dei nuovi documenti regolamentano sei aree specifiche: emofilia, malattie rare, disturbi della retina, produzione e controllo, studi con follow-up a lungo termine e test di prodotti a base di vettori retrovirali

Nuovi dati per la terapia genica contro la beta talassemia
21 Giugno 2018

Nuovi dati per la terapia genica contro la beta talassemia

Sono stati presentati durante l’Eha i risultati di due studi clinici su LentiGlobin, terapia sviluppata da Bluebird bio. Alcuni tipi di pazienti (con genotipo non grave) hanno raggiunto l’indipendenza dalle trasfusioni. La domanda di autorizzazione prevista entro il 2018

Il premio Sonia Skarlatos a Fondazione Telethon per la promozione e l’avanzamento di terapie geniche e cellulari
21 Maggio 2018

Il premio Sonia Skarlatos a Fondazione Telethon per la promozione e l’avanzamento di terapie geniche e cellulari

Per la prima volta il riconoscimento promosso dall’American society of gene and cell therapy è andato a una charity, nella persona di Francesca Pasinelli, per il costante impegno nel tradurre le prospettive di ricerca accademica in terapie concretamente fruibili dai pazienti

Distrofia muscolare dei cingoli, accordo tra Sarepta Therapeutics e Myonexus
21 Maggio 2018

Distrofia muscolare dei cingoli, accordo tra Sarepta Therapeutics e Myonexus

Secondo i termini dell’intesa, l'azienda biofarmaceutica Usa effettuerà un pagamento anticipato di 60 milioni di dollari e ulteriori pagamenti legati allo sviluppo di terapie geniche. Il programma punta a individuare i primi trattamenti correttivi per cinque diverse forme di Lgmd