terapia genica


Funziona la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich
11 Aprile 2019

Funziona la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich

Uno studio clinico realizzato dal SR-Tiget e pubblicato su Lancet Haematology ne conferma l’efficacia per i pazienti con questa malattia genetica rara e potenzialmente fatale che colpisce le cellule del sangue. Aiuti: “Tutti i pazienti coinvolti nel trial clinico stanno bene e il loro sistema immunitario è tornato a funzionare e produrre anticorpi”

β-Talassemia trasfusione-dipendente, ok di Chmp a una nuova terapia genica
1 Aprile 2019

β-Talassemia trasfusione-dipendente, ok di Chmp a una nuova terapia genica

I due enti hanno dato l’ok, raccomandando l’autorizzazione condizionale all’immissione in commercio per la terapia a base di cellule autologhe CD34+, che codificano il gene della β A-T87Q-globina

M&A, Biogen acquisisce Nightstar Therapeutics per 877 milioni
4 Marzo 2019

M&A, Biogen acquisisce Nightstar Therapeutics per 877 milioni

Ad aver ingolosito l'azienda statunitense è una terapia in fase III di sviluppo contro la coroideremia, una condizione genetica che conduce progressivamente alla cecità. L'accordo dovrebbe chiudersi entro la metà del 2019

M&A, Roche acquisisce Spark Therapeutics per 4 miliardi
25 Febbraio 2019

M&A, Roche acquisisce Spark Therapeutics per 4 miliardi

La transazione dovrebbe chiudersi entro metà del 2019. Secondo i termini dell'accordo, Spark continuerà ad operare come società indipendente seppur all'interno del gruppo Roche in attesa comunque dell'approvazione di entrambi consigli di amministrazione  

Malattie della retina, la Commissione europea approva voretigene neparvovec
23 Novembre 2018

Malattie della retina, la Commissione europea approva voretigene neparvovec

Il farmaco, sviluppato da Novartis, è la prima terapia genica usata per il trattamento di una malattia ereditaria della retina, indicata nei bambini e negli adulti con perdita della vista causata da mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65 e in possesso di una conta sufficiente di cellule retiniche vitali

Terapia genica contro la β-talassemia, l’Ema concede la procedura accelerata
27 Luglio 2018

Terapia genica contro la β-talassemia, l’Ema concede la procedura accelerata

LentiGlobin sviluppata da bluebird bio potrebbe presto essere la prima terapia genica contro le forme più gravi della malattia ad essere approvata. L’azienda è in procinto di presentare domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) nell’Unione europea nel 2018

Fda, nuove linee guida sulle terapie geniche
17 Luglio 2018

Fda, nuove linee guida sulle terapie geniche

Le bozze dei nuovi documenti regolamentano sei aree specifiche: emofilia, malattie rare, disturbi della retina, produzione e controllo, studi con follow-up a lungo termine e test di prodotti a base di vettori retrovirali