terapia genica


Chiesi interrompe l’accordo con Uniqure per il co-sviluppo di una terapia genica per l’emofilia B
1 Agosto 2017

Chiesi interrompe l’accordo con Uniqure per il co-sviluppo di una terapia genica per l’emofilia B

Il gruppo italiano cede all’azienda biotech olandese i diritti di sviluppo e commercializzazione di AMT-060 in Europa e altre aree. Le due aziende avevano collaborato anche per Glybera, prima gene therapy autorizzata nel Vecchio Continente ma senza buoni riscontri commerciali

Terapia genica, Aifa autorizza la produzione di farmaci sperimentali all’ospedale Bambino Gesù
14 Luglio 2017

Terapia genica, Aifa autorizza la produzione di farmaci sperimentali all’ospedale Bambino Gesù

L’Officina Farmaceutica della struttura ottiene il via libera dall’agenzia regolatoria. L’oncoematologia il principale ambito di applicazione

Parere positivo del panel Fda per la prima terapia oncologica CAR-T
13 Luglio 2017

Parere positivo del panel Fda per la prima terapia oncologica CAR-T

Si tratta di un pioneristico farmaco oncologico sviluppato da Novartis (tisagenlecleucel), basato sulla tecnologia Chimeric antigen receptor T cell. Il trattamento è indicato per i pazienti dai 3 ai 25 anni con la leucemia linfoblastica acuta (Lla) delle cellule B recidiva. La decisione finale dell’Agenzia arriverà entro fine settembre

Una nuova terapia genica per l’emofilia A potrebbe iniziare i trial clinici
12 Luglio 2017

Una nuova terapia genica per l’emofilia A potrebbe iniziare i trial clinici

Shire ha fatto domanda di Investigational New Drug (Ind) per un trattamento che mira a proteggere i pazienti da sanguinamenti garantendo un livello costante di fattore VIII

Terapia genica, accordo tra MolMed e Rocket Pharma per il trattamento dell’anemia di Fanconi
27 Febbraio 2017

Terapia genica, accordo tra MolMed e Rocket Pharma per il trattamento dell’anemia di Fanconi

La società italiana biotech guidata da Riccardo Palmisano collaborerà con la compagnia statunitense fornendo vettori lentivirali per la trasduzione ex vivo di cellule staminali emopoietiche, parte del processo di produzione delle terapie cellulari dell'azienda Usa destinate a trial clinici e attività di ricerca

Holostem, Richard Jones è il nuovo Direttore generale
20 Gennaio 2017

Holostem, Richard Jones è il nuovo Direttore generale

Il nuovo Dg è stato Ceo di Akinion Pharmaceutical AB e ha lavorato anche in Novartis e Gsk Rare diseases unit

“Bimbi in bolla”, l’Aifa autorizza la rimborsabilità di Strimvelis
2 Agosto 2016

“Bimbi in bolla”, l’Aifa autorizza la rimborsabilità di Strimvelis

Definito il prezzo del rimborso per la terapia genica targata Gsk. E' la prima ad avere ottenuto il via libera da parte della Commissione europea