BioMarin acquisisce Alesta Therapeutics e accelera sul trattamento delle malattie rare

BioMarin Pharmaceutical rafforza la pipeline nelle malattie rare con la recente acquisizione di Alesta Therapeutics, biotech olandese in fase clinica, per 275 milioni di dollari in contanti.

Secondo i dettagli finanziari dell’accordo, l’operazione potrebbe raggiungere un valore complessivo di 490 milioni di dollari, qualora dovessero aggiungersi altri 215 milioni al raggiungimento di determinati traguardi regolatori e di sviluppo.

Al centro dell’affare ALE1, potenziale prima terapia orale per l’ipofosfatasia

Al centro dell’accordo c’è ALE1, candidato orale in sviluppo per il trattamento dell’ipofosfatasia (Hpp), rara malattia genetica che compromette la mineralizzazione di ossa e denti.

Si tratta di una piccola molecola somministrata per via orale attualmente valutata in uno studio clinico di fase 1/2a su volontari sani e adulti con ipofosfatasia. Il trial ne sta valutando sicurezza, tollerabilità e caratteristiche farmacocinetiche e farmacodinamiche.

Se lo sviluppo avrà successo, secondo BioMarin ALE1 potrebbe diventare la prima terapia orale per l’Hpp, offrendo un’alternativa ai trattamenti iniettabili attualmente disponibili. Una volta completata l’acquisizione, ALE1 entrerà infatti nella Skeletal Conditions Business Unit di BioMarin.

Come funziona ALE1

L’ipofosfatasia è una rara malattia genetica causata da mutazioni del gene Alpl. Può manifestarsi con un ampio spettro di sintomi, tra cui fratture frequenti, perdita precoce dei denti e, negli adulti, debolezza muscolare, affaticamento e dolore. Negli Stati Uniti sono state diagnosticate più di 9 mila persone, anche se BioMarin sottolinea come la patologia sia probabilmente sottodiagnosticata proprio a causa dell’eterogeneità delle manifestazioni cliniche.

La molecola è progettata per inibire un nuovo target coinvolto nella regolazione dei livelli di pirofosfato inorganico (PPi), metabolita centrale nella fisiopatologia dell’Hpp. Riducendo l’eccesso di PPi, la molecola punta a ripristinare un metabolismo osseo e minerale più fisiologico e, potenzialmente, ad agire sia sulle manifestazioni scheletriche sia su quelle sistemiche della malattia.

BioMarin punta a mercati più ampi nelle malattie rare

Per BioMarin l’acquisizione rappresenta anche un tassello della strategia volta ad ampliare la presenza in segmenti delle malattie rare con popolazioni di pazienti potenzialmente più numerose.

Secondo il presidente e amministratore delegato Alexander Hardy, ALE1 potrebbe infatti raggiungere la più ampia popolazione di pazienti indirizzabile tra gli asset della società. L’obiettivo è utilizzare l’esperienza maturata nello sviluppo e nella commercializzazione di farmaci per malattie genetiche rare per accelerare il programma e rafforzare contemporaneamente la pipeline clinica iniziale.

L’operazione arriva inoltre in una fase di forte attività sul fronte M&A per BioMarin. Ad aprile la società ha completato l’acquisizione di Amicus Therapeutics per circa 4,8 miliardi di dollari, portando nel proprio portafoglio commerciale Galafold per la malattia di Fabry e Pombiliti più Opfolda per la malattia di Pompe.