Cresce il numero delle terapie avanzate ma servono soluzioni innovative per finanziarle

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Pubblicato il: 21 Ottobre 2022|

“Il sistema delle terapie avanzate per le malattie rare è in grave difficoltà nonostante sia stato proprio questo ambito di ricerca a trainare lo sviluppo di queste tecnologie. Oggi, la mancata sostenibilità economica delle terapie avanzate sta portando l’industria ad abbandonare le malattie rare per dedicarsi all’applicazione su patologie più diffuse e remunerative”. È quanto dichiarato da Francesca Pasinelli, Direttore Generale Fondazione Telethon, a margine dell’evento di presentazione del V° Report italiano sulle Advanced therapy medicinal product Atmp) realizzato dall’Atmp forum e focalizzato in particolare sul tema della sostenibilità delle terapie per il sistema nel suo complesso. Un tema particolarmente caro a Pasinelli – che ne ha parlato anche con AboutPharma in un approfondimento – dopo che lo scorso luglio Fondazione Telethon aveva dichiarato di essere in procinto di rilevare la commercializzazione di Strimvelis, terapia genica made in Italy per la cura dell’Ada-Scid, che lo scorso 30 marzo 2022 l’azienda Orchard Therapeutics (Otl) aveva annunciato di voler ritirare dal mercato.

Serve una revisione del sistema

Continua Pasinelli: “Questo pone seriamente a rischio l’accesso delle persone con patologie rare e ultrarare a cure che hanno dato prova di enorme vantaggio clinico, oltre a limitare le prospettive di sviluppo di nuove terapie. Se vogliamo garantire le cure a tutti coloro che hanno bisogno di accedervi, sarà necessaria una profonda revisione del sistema di sviluppo e commercializzazione delle terapie avanzate, con il contributo di tutti gli attori coinvolti. La ricerca accademica italiana può svolgere un ruolo importante in questo processo se opportunamente attrezzata.”

Le quattro proposte strategiche

Proprio per contribuire a migliorare la gestione delle Atmp, l’Atmp forum ha inserito nel V Report anche quattro proposte strategiche, condivise con gli stakeholders:

  1. Adottare una modalità di definizione del prezzo per le terapie avanzate che consideri il loro effetto presunto nel lungo periodo, basato su rigorose analisi di estrapolazione a partire dalle evidenze esistenti.
  2. Identificare le situazioni per le quali può essere utile riattivare accordi di rimborso condizionato che superino o integrino logiche di puro sconto sul prezzo.
  3. Utilizzare l’attività di Horizon Scanning come strumento per preparare l’individuazione dei centri di riferimento, valutare gli eventuali effetti organizzativi, stimare l’impatto economico.
  4. Rafforzare i programmi formativi finalizzati, tra gli altri aspetti, ad una corretta comunicazione, anche ad esempio in ambito giornalistico. Questo consentirebbe una condivisione equilibrata di notizie ed informazioni di fronte ad uno scenario sempre più ricco di opzioni di cura ma anche complesso.

Conciliare accesso e sostenibilità

La grande sfida che riguarda queste terapie caratterizzate da un alto valore clinico consiste nel conciliare l’accesso equo alle cure da parte dei pazienti con la sostenibilità del sistema. Lo spiega bene la senatrice Maria Domenica Castellone, medico e ricercatrice: “Quello delle Atmp è un settore molto specialistico, da un lato con altissime promesse di risoluzione di gravi patologie, dall’altro richiede grandi investimenti ed elevata specializzazione. Le Atmp non sono solo una speranza di cura per pazienti affetti da patologie gravi e spesso prive di alternative terapeutiche, ma anche un’opportunità per rendere il nostro Paese un punto di riferimento a livello internazionale. L’obiettivo per chi governa la Sanità non deve essere spendere meno per rendere sostenibile il sistema, ma spendere meglio riducendo sprechi ed inefficienze e garantendo ai tanti malati affetti da malattie rare e malattie oncologiche una sempre migliore qualità di vita. Molto ancora c’è da fare per garantire un accesso equo ed unitario a questi farmaci su tutto il territorio nazionale al fine di ridurre al minimo il fenomeno della migrazione sanitaria”.

A rischio le terapie per malattie rare

Oggi le terapie avanzate approvate in Europa sono 23, di cui 15 attive. Otto hanno ricevuto la rimborsabilità da Aifa e tre sono in corso di valutazione. Per quanto riguarda l’ambito malattie rare, queste faticano ad attirare investimenti e dunque progetti di ricerca e sviluppo, infatti, vi è la tendenza da parte delle aziende di investire maggiormente nel campo oncologico dove il target di pazienti è più ampio. I piccoli numeri delle malattie rare mettono a rischio la sostenibilità delle terapie per le aziende produttrici. Ciò è dimostrato dall’abbandono del mercato europeo da parte di alcune aziende a causa del mancato accordo sul prezzo con gli enti pagatori, come il caso di di Orchard Therapeutics già menzionato e bluebird bio.

I limiti da superare

Questo scenario altalenante evidenzia la condizione di disequilibrio in cui versa il sistema delle terapie avanzate per patologie rare e ultrarare. Per far sì che le persone con malattie rare possano usufruire di terapie efficaci e sicure, si impone una complessiva rivisitazione del sistema. Processo che ha possibilità di riuscita solo con la partecipazione e assunzione di responsabilità di tutti gli attori coinvolti. A partire dai processi di produzione e distribuzione ormai molto semplificati per i farmaci tradizionali e, invece, particolarmente onerosi per terapie che prevedono la manipolazione genetica delle cellule del paziente, l’uso di materiali di partenza molto costosi e l’effettuazione di numerosi test. In Europa, l’accesso al mercato è ulteriormente complicato dalla necessità di negoziare le modalità di prezzo e rimborso con gli enti regolatori dei singoli paesi dove questo processo si scontra con meccanismi di Hta.

Il disallineamento di costi ed efficacia

Un ulteriore elemento di complessità delle Atmp è il disallineamento temporale tra costi – sostenuti tipicamente nel breve periodo data la natura “one-shot” di tali terapie – ed efficacia che può essere valutata in archi temporali più ampi, con conseguenti costi evitati, che potranno essere significativi ma disponibili solo successivamente all’approvvigionamento delle terapie, che invece vengono pagate nel breve.

Commenta Giuseppe Maduri, Componente della Giunta di Farmindustria: “L’industria farmaceutica in Italia continua a investire in Ricerca per arrivare a cure sempre più efficaci per i pazienti. Ma sono necessarie condizioni in grado di attrarre investimenti e di dare un vero slancio all’ondata di innovazione a livello globale, soprattutto ora in un contesto internazionale altamente competitivo”.

Anche Aifa ammette di fare la sua parte per trovare soluzioni, con Barbara Bonamassa, biologa, Dirigente sanitario Aifa e membro alternate italiano del Comitato per le Terapie Avanzate (Committee for Advanced Therapies – CAT), di Ema che ha spiegato: “Noi di Aifa ci siamo molto interrogati e abbiamo esplorato soluzioni in campo negoziale, cercando percorsi innovativi al fine di raggiungere nuove modalità di accordo. Tutto questo per favorire investimenti delle aziende in questo settore e nel nostro Paese e per riuscire a garantire ai pazienti italiani la disponibilità di terapie personalizzate, altamente efficaci ed elevati standard di qualità e sicurezza”.

Tag: Advanced therapy medicinal product / Agenzia italiana del farmaco / Aifa / atmp / atmp forum / Bluebird Bio / Ema / farmindustria / Fondazione Telethon / Francesca Pasinelli / orchard therapeutics / strimvelis / terapie avanzate /

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