Alzheimer: l’intelligenza artificiale dà una scossa alla ricerca clinica

La ricerca sull’Alzheimer negli ultimi decen­ni ha prodotto un’enorme mole di dati, eppure più del 99% dei candidati farmaci per l’Alzheimer fallisce negli studi clinici.

Nonostante decenni di ricerca, tutta la conoscenza scientifica prodotta resta frammentata tra singoli articoli difficili da mettere a sistema ed enormi e complessi dataset. Inoltre (per una distorsione comune a tutta la ricerca biomedica) nella mag­gior parte dei casi i risultati negativi non vengono pubblicati, e questo rende impossibile analizzare i limiti degli studi inconcludenti con il risultato che gli stessi errori vengono ripetuti più volte.

In questo campo della medicina, le potenzialità dell’intelligenza artificiale potrebbero permette­re di accelerare la ricerca, mettendo a sistema e filtrando tutti questi dati.

Collaborazioni internazionali

A luglio 2025 è nata una collaborazione interna­zionale, su impulso della Washington University School of Medicine di St. Louis, proprio con questa idea. “Il volume di conoscenze biomediche ha su­perato la capacità di qualsiasi singolo scienziato di comprenderlo e integrarlo nella propria ricerca”, commenta Randall J. Bateman, neurologo presso la Washington University School of Medicine, direttore e fondatore di C-Brain (Consortium for Biomedical Research and AI in Neurodegeneration).

“Abbiamo sviluppato C-Brain perché gli scienziati dedicano una parte consistente del loro tempo a cercare informazioni, integrare risultati disparati e identificare connessioni. Il nostro obiettivo è permettere loro di dedicare più tempo al ragio­namento scientifico e meno alla ricerca manuale”. Nell’idea del consorzio l’IA nel tempo potrebbe diventare un prezioso co-investigatore: “così come il microscopio amplifica la vista umana, crediamo che l’intelligenza artificiale possa potenziare il ragionamento scientifico”.

Tre strumenti di Ai open source

A distanza di un anno, nell’estate del 2026, il C-Brain ha annunciato il lancio di tre strumenti di intelli­genza artificiale open source riservati ai ricercatori biomedici che lavorano sulla neurodegenerazione.

Il primo, AI Literature and Data Synthesis, dovrebbe rispondere alla difficoltà di costruire una visione di insieme a partire da centinaia di migliaia di arti­coli: sintetizza la letteratura sull’Alzheimer e sulle neuroscienze. Dovrebbe così aiutare i ricercatori a valutare ipotesi più rapidamente di quanto con­senta la revisione manuale.

Lo strumento combina modelli linguistici di grandi dimensioni con archi­tetture di recupero aumentato basate su grafi: il sistema cerca informazioni testuali, estrae entità e relazioni dagli articoli e le organizza in un grafo della conoscenza, con la potenzialità di individuare i legami biologici e clinici tra pubblicazioni diverse. È inoltre progettato per leggere i dati strutturati annidati in tabelle, figure e materiali supplementari.

Imparare dagli errori altrui

Il secondo strumento invece dovrebbe permet­tere ai ricercatori di imparare dagli errori degli altri. Le riviste scientifiche tendono a pubblicare prevalentemente risultati positivi, mentre i trial falliti, i risultati negativi o i dati interlocutori spesso rimangono archiviati nei server dei laboratori o delle aziende farmaceutiche. Il Dark Data Analy­zer analizza dati non pubblicati e risultati negativi conferiti dai membri accademici e farmaceutici del consorzio.

“L’obiettivo è trarre insegnamento dai fallimenti. Il progresso scientifico, infatti, dipende tanto dalla comprensione di ciò che non funziona quanto dalla scoperta di ciò che ha successo”, dice Bateman.

“Integrando risultati negativi, sperimen­tazioni non riuscite e percorsi già battuti, i sistemi di intelligenza artificiale possono aiutare i ricercatori a non reiterare gli stessi errori. Inoltre, l’analisi sistematica di questi insuccessi può permettere di individuare pattern che potrebbero rivelare meccanismi biologici inesplorati o suggerire stra­tegie terapeutiche alternative. In campo medico, ogni trial fallito rappresenta una lezione pagata da pazienti, ricercatori e dalla società intera: dovrem­mo imparare il più possibile da quelle esperienze”. Il terzo, Reviewer Three, è un agente di ragionamen­to critico che restituisce un feedback in stile peer review su disegni sperimentali, ipotesi, manoscritti e proposte di finanziamento. “Piuttosto che come motore di ricerca, vediamo l’IA come un collaboratore scientifico, idealmente costruito per e da scienziati”, aggiunge Bateman.

Uno spazio pre-competitivo

Dei 17 membri del consorzio fanno parte due centri accademici (WashU Medicine e il Brigham and Women’s Hospital), diverse aziende (Bristol Myers Squibb, Johnson & Johnson, Sanofi ed Eisai), organizzazioni filantropiche (Gates Ventures e Alzheimer’s Drug Discovery Foundation) e piatta­forme (Alzforum e Sage Bionetworks).

La struttura offre alle aziende uno spazio pre-competitivo in cui mettere a fuoco la scienza che precede lo sviluppo del farmaco, prima che ciascuna proceda per conto proprio. “Nessuna singola istituzione possiede competenze o dati sufficienti per venire a capo di patologie complesse come l’Alzheimer, il Parkin­son o il cancro”, commenta Bateman.

Tutelare la privacy

Ma i vincoli normativi, la tutela della privacy dei pazienti e le questioni di proprietà intellettuale e le dinamiche concorrenziali non permettono che le organiz­zazioni riversino semplicemente i propri dataset proprietari in un archivio centrale. Gli strumenti sono quindi stati progettati in modo tale che i dati proprietari di ciascun membro non vengano trasferiti né centralizzati: l’apprendimento avviene in modo distribuito, sui server di chi possiede i dati, e poi circolano solo gli aggiornamenti del modello, non le informazioni grezze.

“I modelli apprendono così in modo collettivo da una conoscenza distribuita, mentre le organizzazioni mantengono un controllo adeguato sulle proprie risorse”. Accanto all’apprendimento distribuito, il consorzio impiega anche altri approcci: le alterna­tive, dice Bateman, “includono l’aggregazione dei dati per costruire sistemi di IA che comprendano risultati e relazioni senza condivisione né accesso ai dati e senza che i dati grezzi siano mai accessibili”.

Il prossimo passo

Con il rilascio di questi strumenti si chiude la prima fase del progetto. “Il prossimo passo è andare oltre il linguaggio, costruendo sistemi capaci di ragionare nativamente sui dati biologici: genomici, clinici, molecolari e di imaging”, commenta Luca Foschini, presidente e Ceo di Sage Bionetworks (organizzazione di ricerca no profit che sviluppa infrastrutture per rendere utilizzabili i dati biome­dici) e membro del comitato direttivo di C-Brain. “È proprio in problemi complessi e frammentati come le malattie neurodegenerative che questo approccio può avere il maggiore impatto”.

Il consorzio prevede che i primi benefici tangibili potranno emergere già nei prossimi mesi, o al mas­simo entro un anno, migliorando la prioritizzazione dei target terapeutici, la scoperta di biomarcatori, la stratificazione dei pazienti, favorendo l’individua­zione di nuove ipotesi di cura e l’ottimizzazione degli studi, “Decine di team scientifici impiegano già regolarmente questi strumenti e ci stiamo preparando a estenderne l’uso a centinaia di ri­cercatori”, continua Bateman.

“Il banco di prova fondamentale sarà la capacità dell’Ia di contribuire alla creazione di farmaci, solu­zioni diagnostiche e interventi terapeutici in grado di migliorare concretamente la vita dei pazienti. Lo sviluppo farmaceutico rimane un percorso lungo, che richiede una rigorosa validazione sperimentale e clinica: pur essendo ottimista sul fatto che la ricerca assistita dall’Ia aumenterà i tassi di suc­cesso e accelererà i tempi, il rigore delle evidenze scientifiche deve rimanere il nostro standard”.