Aifa: rimborsati sei nuovi farmaci (quattro sono orfani). Via libera anche a nuove indicazioni in oncologia

Nuove terapie per malattie rare e tumori entrano nel perimetro della rimborsabilità del Servizio sanitario nazionale.

Il Consiglio di amministrazione dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa), nella seduta del 25 febbraio, ha dato il via libera a sei nuovi medicinali (di cui quattro destinati a patologie rare) oltre a numerose estensioni di indicazione in ambito oncologico.

Parere favorevole anche a due farmaci generici e alla negoziazione di un prodotto inserito nella lista della legge 648/1996.

Malattie rare: novità per Duchenne e mieloma multiplo

Il capitolo più rilevante riguarda i farmaci orfani. Tra questi, givinostat (Duvyzat, Italfarmaco), indicato per la distrofia muscolare di Duchenne. La molecola è stata autorizzata nell’Unione europea nel giugno 2025 e l’Italia si colloca tra i primi Paesi a renderla rimborsabile.

L’arrivo di givinostat assume un valore particolare alla luce della decisione della Commissione europea di non rinnovare l’autorizzazione condizionata di ataluren per la stessa indicazione, lasciando un vuoto terapeutico molto sentito dalla comunità dei pazienti.

Sempre in ambito di farmaci orfani innovativi, via libera a ciltacabtagene autoleucel (Carvykti, Johnson & Johnson Innovative Medicine), terapia Car-T rimborsata per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che abbiano ricevuto almeno una precedente linea di trattamento e risultino refrattari a lenalidomide.

Entrano in rimborsabilità anche poliesanide (Akantior, Sifi), prima terapia autorizzata in Europa per la cheratite da Acanthamoeba e palopegteriparatide (Yorvipath, Ascendis pharma), indicata come terapia sostitutiva dell’ormone paratiroideo negli adulti con ipoparatiroidismo cronico.

Oncologia: nuove molecole e 14 estensioni di indicazione

Il Cda dell’Aifa ha inoltre approvato la rimborsabilità di due nuove molecole oncologiche. Si tratta di lazertinib (Lazcluze, Johnson & Johnson Innovative Medicine), indicato in combinazione con amivantamab per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato;  tislelizumab (Tevimbra, BeiGene), autorizzato in monoterapia per pazienti adulti con carcinoma a cellule squamose dell’esofago non resecabile, localmente avanzato o metastatico.

Accanto ai nuovi ingressi, sono state deliberate 14 estensioni di indicazione per medicinali già rimborsati. Tra questi daratumumab (Darzalex, Johnson & Johnson Innovative Medicine), con due ampliamenti nel mieloma multiplo; eltrombopag (Eltrombopag Krka), per la trombocitopenia immune primaria; pirtobrutinib (Jaypirca, Eli Lilly) nella leucemia linfatica cronica; nivolumab (Opdivo, Bristol-Myers Squibb), con nuove indicazioni nel carcinoma uroteliale e nel carcinoma del colon-retto in associazione a ipilimumab (Yervoy, Bristol-Myers Squibb).

Tre ulteriori estensioni riguardano amivantamab (Rybrevant, Johnson & Johnson Innovative Medicine) nel carcinoma polmonare non a piccole cellule, mentre tislelizumab amplia il proprio perimetro terapeutico anche nell’adenocarcinoma gastrico o della giunzione gastroesofagea, nel carcinoma polmonare non a piccole cellule e nel carcinoma squamocellulare del cavo orale.

Generici e legge 648/96

Nel pacchetto di decisioni rientrano anche due medicinali equivalenti: lorazepam (Lorazepam Macure, Macure Pharma), benzodiazepina in soluzione iniettabile per premedicazione e trattamento sintomatico dell’ansia in pazienti che non possono assumere formulazioni orali; nintedanib esilato (Nintedanib, Accord Healthcare), indicato in associazione con docetaxel nel carcinoma polmonare non a piccole cellule.

Infine, è stato negoziato il prezzo di belinostat (Beleodaq, Acrotech Biopharma), non autorizzato in Italia ma inserito nell’elenco della legge 648/1996 per il trattamento di pazienti adulti con linfoma periferico a cellule T recidivato o refrattario. Anche questo medicinale sarà quindi rimborsato dal Ssn nell’ambito delle indicazioni previste.

Gemmato: “Innovazione come diritto concreto”

“Nel mese dedicato alle malattie rare, accolgo con grande soddisfazione l’autorizzazione deliberata dal Consiglio di amministrazione dell’Aifa per quattro nuovi farmaci orfani, tra cui la prima Car-T rimborsata per il mieloma multiplo e una nuova terapia per la distrofia muscolare di Duchenne – ha dichiarato il sottosegretario alla Salute con delega alle malattie rare, Marcello Gemmato -. Siamo tra i primi Paesi in Europa a rendere disponibile questa cura subito dopo il via libera dell’Ema: una notizia molto attesa da tanti piccoli pazienti e dalle loro famiglie”.

“L’Italia si conferma tra le nazioni Ue con la più ampia disponibilità di medicinali innovativi rimborsati dal Servizio sanitario nazionale. L’obiettivo è assicurare uniformità di accesso, trasformando l’innovazione in un diritto concreto per tutti i pazienti”, ha concluso Gemmato.