Anemia emolitica, l’Europa approva l’uso di sutimlimab in pazienti con malattia da agglutinine fredde

Anemia
Pubblicato il: 18 Novembre 2022|

La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di sutimlimab per il trattamento dell’anemia emolitica in pazienti adulti con malattia da agglutinine fredde (Cad). Si tratta di  un’anemia emolitica autoimmune rara, grave e cronica, in cui il sistema immunitario attacca erroneamente i globuli rossi sani e ne provoca la rottura, nota come emolisi.

Una nuova soluzione per i pazienti

“Fino ad ora, i pazienti in Europa dovevano fare affidamento su una combinazione di prevenzione del freddo, trasfusioni di sangue e trattamenti off-label per gestire la loro malattia. L’approvazione di sutimlimab da parte della Commissione europea fornisce ai pazienti, per la prima volta, l’accesso a una terapia che può fare una differenza significativa nel trattamento e nell’esperienza quotidiana di vivere con la Cad”, ha commentato Dietmar Berger, chief medical officer, global head of development di Sanofi.

Come agisce il farmaco

Sutimlimab è un anticorpo monoclonale umanizzato di prim’ordine progettato per bersagliare selettivamente e inibire la serina proteasi specifica della via classica del complemento, C1. Sarà disponibile come soluzione per infusione da 50 mg/mL. “L’impatto sulla qualità della vita della Cad è spesso debilitante ed è paragonabile a condizioni come l’anemia correlata al cancro e altre malattie autoimmuni. I medici ora hanno un’opzione terapeutica tanto da offrire ai loro pazienti”.

Lo studio

L’approvazione della Commissione si basa sui dati di due studi clinici di Fase 3: Cadenza, uno studio clinico in doppio cieco, controllato con placebo, su adulti con Cad senza una storia recente di trasfusioni di sangue (negli ultimi sei mesi) e Cardinal, uno studio cardine a braccio singolo in aperto della durata di 26 settimane in pazienti con Cad che hanno subito una recente trasfusione di sangue.

Nello studio Cadenza Parte A, i pazienti eleggibili sono stati randomizzati 1:1 per ricevere una dose fissa basata sul peso (6,5 g o 7,5 g) del farmaco o placebo tramite infusione endovenosa il giorno 0, il giorno 7 e successivamente una volta a settimane alterne alla settimana 26.

La parte B dello studio in aperto ha valutato la sicurezza a lungo termine e la durata della risposta a Enjaymo nei pazienti con Cad. Nello studio Cadenza Parte A, sutimlimab ha raggiunto il suo endpoint composito primario e tutti gli endpoint secondari e ha dimostrato l’inibizione dell’emolisi, l’aumento dei livelli di emoglobina e un miglioramento clinicamente significativo nei punteggi Facit (The Functional Assessment of Chronic Illness Therapy)-Fatigue. Sutimlimab ha dimostrato un profilo di sicurezza accettabile ed è stato generalmente ben tollerato. Il 96% dei pazienti nel gruppo Enjaymo e il 100% dei pazienti nel gruppo placebo ha manifestato almeno un evento avverso emergente dal trattamento (Teae). Cefalea (22,7% vs 10,0%), ipertensione (22,7% vs 0%), rinite (18,2% vs 0%), fenomeno di Raynaud (18,2% vs 0%) e acrocianosi (13,6% vs 0%) sono stati segnalati più frequentemente nei pazienti trattati con Enajymo rispetto al placebo.

Tag: Commissione europea / sanofi /

CONDIVIDI

AP-DATE
SCELTE DALLA REDAZIONE

Pazienti e scelte sanitarie: ancora non c’è la bussola

Prosegue la contesa su rappresentatività, diritti, competenze: lo scorso 19 ottobre il Tar Toscana ha bocciato un ricorso presentato da circa quindici associazioni contro la delibera 702 che include i pazienti esperti nei processi di acquisto dei dispositivi medici. E il recente atto di indirizzo ministeriale sembra appena un primo passo verso il coinvolgimento dei cittadini

Remedi4all: l’Europa scommette sul valore del repurposing

Il progetto Ue sul riposizionamento di farmaci già esistenti per altre indicazioni terapeutiche prevede il coinvolgimento di 24 istituti europei, coordinati da Eatris e un finanziamento di 23 milioni di euro attraverso il programma Horizon Europe

RUBRICHE
FORMAZIONE