Angioedema ereditario: dall’Aifa via libera alla profilassi per le forme ricorrenti

Con il via libera dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) alla rimborsabilità di garadacimab (Csl), la gestione degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario (nei pazienti dai 12 anni in su) si appresta a vivere una nuova fase.

Il farmaco rappresenta infatti la prima terapia mensile mirata al blocco del Fattore XII attivato ed è indicato per la prevenzione degli attacchi ricorrenti in persone adolescenti e adulte.

Prima profilassi mensile anti-FXIIa

La rimborsabilità arriva in un Paese in cui l’angioedema ereditario è considerato una patologia rara e spesso sottodiagnosticata, con circa 1.200 pazienti stimati.

Garadacimab è il primo e unico trattamento di profilassi mensile che inibisce il Fattore XII attivato (FXIIa), snodo chiave della cascata infiammatoria responsabile degli attacchi di angioedema.

La terapia è somministrata tramite penna preriempita per autosomministrazione sottocutanea, con cadenza mensile. A differenza delle terapie tradizionali, garadacimab agisce a monte della cascata patologica, interrompendo il meccanismo che porta agli attacchi improvvisi di edema.

Impatto clinico: qualità di vita e prevenzione

Gli attacchi di angioedema possono interessare volto, addome, arti e vie aeree superiori: con rischio potenzialmente fatale in caso di coinvolgimento laringeo. Oltre alla gravità clinica, l’imprevedibilità degli episodi determina un forte impatto psicologico e sociale su pazienti e famiglie.

Secondo la comunità clinica, la riduzione della frequenza degli attacchi rappresenta un obiettivo centrale per migliorare la qualità di vita. “L’angioedema ereditario richiede strategie preventive efficaci e un controllo continuo”, afferma Mauro Cancian, direttore dell’unità operativa complessa di allergologia dell’Azienda Ospedale-Università di Padova e presidente di Itaca. “Ridurre gli attacchi significa migliorare in modo sostanziale la qualità di vita dei pazienti”.

Per Giuseppe Cucchiaro, general manager di Csl Italia, la rimborsabilità “conferma l’impegno dell’azienda nelle malattie rare e la capacità di sviluppare terapie innovative”.