Chmp di settembre: parere positivo per 12 nuovi medicinali. Tra le indicazioni anche emofilia, tumori e miastenia

Sono 12 i nuovi medicinali per i quali il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea dei medicinali (Ema) ha espresso parere positivo nella riunione del 14-17 settembre 2026. Il comitato ha inoltre raccomandato l’estensione delle indicazioni terapeutiche per 11 medicinali già autorizzati nell’Unione europea.

Tra le nuove autorizzazioni raccomandate ci sono trattamenti destinati a diverse aree terapeutiche, dall’emofilia A alla miastenia gravis, passando per l’oncologia, le malattie infiammatorie e la sindrome dell’intestino corto.

Dall’emofilia alla miastenia gravis

Il Chmp ha raccomandato l’autorizzazione di Frehemgo (denecimig) per la profilassi degli episodi emorragici nei pazienti con emofilia A, malattia ereditaria dovuta alla carenza del fattore VIII, una proteina essenziale per la coagulazione del sangue. Parere positivo anche per Klygefa (gefurulimab), indicato negli adulti con miastenia gravis generalizzata, patologia caratterizzata da debolezza e affaticamento muscolare.

Tra le nuove raccomandazioni figura inoltre Povofortay (povorcitinib) per il trattamento dell’idrosadenite suppurativa attiva da moderata a grave negli adulti. La malattia, nota anche come acne inversa, è una patologia infiammatoria cronica della pelle che può provocare noduli, ascessi e cicatrici. Secondo quanto riportato dall’Ema, povorcitinib è il primo trattamento orale giornaliero che può essere prescritto negli adulti con idrosadenite suppurativa refrattaria o intollerante alla terapia anti-Tnf.

Tre nuove opzioni in oncologia

Sono tre i medicinali tra quelli che hanno ricevuto il parere positivo del Chmp destinati al trattamento di diverse forme tumorali. Lifyorli (relacorilant) è indicato, in combinazione con nab-paclitaxel, per il trattamento del carcinoma epiteliale dell’ovaio, delle tube di Falloppio o del peritoneo primitivo resistente al platino.

Sepalna (senaparib) è invece destinato alla terapia di mantenimento del carcinoma epiteliale avanzato dell’ovaio, delle tube di Falloppio o del peritoneo primitivo ad alto grado.

Il comitato ha inoltre raccomandato l’autorizzazione di Gevalka (ensartinib), destinato al trattamento degli adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato positivo per la chinasi del linfoma anaplastico (Alk).

Completano il gruppo dei nuovi medicinali VaxRabeo, vaccino per la profilassi pre e post-esposizione contro la rabbia in persone di tutte le fasce d’età, e Zeydovio (glepaglutide), indicato per la sindrome dell’intestino corto, condizione nella quale l’assorbimento di nutrienti e liquidi da parte dell’intestino è compromesso, generalmente in seguito alla rimozione chirurgica di una parte dell’organo.

Due biosimilari e due generici

Il Chmp ha poi espresso parere positivo per pebrilzo (pertuzumab) per il trattamento del tumore della mammella negli adulti. Si tratta del primo biosimilare per il quale è stata raccomandata l’approvazione sulla base del nuovo approccio clinico “tailored” adottato dall’Ema per lo sviluppo dei biosimilari. Un secondo biosimilare, Adcomfo (omalizumab), è stato raccomandato per il trattamento dell’asma, della rinosinusite cronica con poliposi nasale e dell’orticaria cronica spontanea.

Due invece i generici raccomandati per l’approvazione. Inijaq (tofacitinib) è indicato per diverse patologie infiammatorie, tra cui artrite reumatoide, artrite psoriasica, spondilite anchilosante e colite ulcerosa negli adulti, oltre che per l’artrite idiopatica giovanile nei bambini a partire dai due anni. Ruxolitinib Zentiva (ruxolitinib) è destinato al trattamento della mielofibrosi e della policitemia vera negli adulti e della malattia del trapianto contro l’ospite negli adulti e nei bambini.

Undici estensioni di indicazione

Sul fronte delle estensioni, il Chmp ha raccomandato di ampliare l’indicazione di Anzupgo, trattamento dell’eczema cronico delle mani da moderato a grave, agli adolescenti a partire dai 12 anni.

Le altre 10 estensioni riguardano medicinali già autorizzati nell’Ue: Abiraterone Mylan, Cosentyx, Enhertu, Jyseleca, Keytruda, Ocrevus, Padcev, Pepaxti, Sogroya e Tecvayli.

Ritirate cinque domande

Nel corso della riunione sono state ritirate due domande di autorizzazione all’immissione in commercio. Una riguarda Isembyld (apitegromab), sviluppato per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale 5q, e l’altra Zinmyleo (trilaciclib), destinato a ridurre la mielosoppressione associata alla chemioterapia in pazienti con carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio esteso.

Sono state ritirate inoltre le richieste di estensione delle indicazioni di tre farmaci già autorizzati: Alhemo (concizumab) per l’uso nei bambini sotto i 12 anni con emofilia A o B, Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) nei bambini a partire da un anno con fibrosi cistica e Kalydeco (ivacaftor) per l’uso in combinazione con ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor nella stessa popolazione pediatrica.

Tre richieste di riesame

I titolari delle domande di Kemsu (sufentanil/ketamina), Meplyffa (arimoclomol) e Qezzaqar (catequentinib) hanno chiesto il riesame dei pareri negativi espressi dal Chmp nel luglio 2026. Il comitato procederà alla rivalutazione dopo aver ricevuto le motivazioni alla base delle richieste.

Al termine di un precedente riesame, il Chmp ha invece confermato la raccomandazione di rifiutare l’autorizzazione di Xervyteg, a base di microbiota fecale allogenico, sviluppato per il trattamento della malattia acuta del trapianto contro l’ospite.

Ipidacrina e sodio oxibato

Il Chmp ha infine concluso la revisione dei medicinali contenenti ipidacrina, utilizzati negli adulti per diverse condizioni che interessano il sistema nervoso. Il comitato ha raccomandato alcune modifiche, tra cui una restrizione e una definizione più precisa degli impieghi autorizzati, con l’obiettivo di allinearli alle evidenze disponibili e agli attuali standard di cura.

Per quanto riguarda invece il sodio oxibato in sciroppo e soluzione orale alla concentrazione di 175 mg/ml, il Chmp ha concluso che il rapporto beneficio-rischio resta favorevole nel trattamento della sindrome da astinenza alcolica acuta e come supporto all’astinenza a lungo termine nelle persone con dipendenza da alcol. L’Ema ha tuttavia sottolineato la necessità di ulteriori studi per caratterizzare meglio l’efficacia del medicinale in queste indicazioni.